Önemli Çıkarımlar:
Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO), tüm talasemi formlarına sahip yetişkinlerdeki anemiyi tedavi etmek amacıyla geliştirdiği PYRUKYND (mitapivat) adlı ilacı için Avrupa Komisyonu'ndan pazarlama onayı aldı. Bu onay, ilacı AB'deki bu geniş hasta grubu için sunulan ilk tedavi haline getirdi.
Agios CEO'su Brian Goff yaptığı açıklamada, "ABD, Suudi Arabistan, Birleşik Arap Emirlikleri ve şimdi de AB olmak üzere dört kilit pazarda onay almak, bu yeni ilacın dönüştürücü potansiyelini kanıtlıyor" dedi.
Onay, ilacı sırasıyla transfüzyona bağımlı olmayan ve transfüzyona bağımlı hastalarda değerlendiren ENERGIZE ve ENERGIZE-T adlı iki Faz 3 klinik çalışmasının olumlu sonuçlarına dayanıyor. İlaç, ABD'de talasemi için AQVESME adıyla pazarlanıyor ve ilk çeyreğinde 242 yeni reçete oluşturarak güçlü bir erken talep gösterdi.
Bu karar, ilaç için 1 milyar dolarlık zirve satış tahmini olan Agios için önemli bir yeni pazar açıyor. Şirket, tahminen 18.000 ila 23.000 kişinin bu nadir kan hastalığıyla yaşadığı Avrupa'da PYRUKYND'ın ticarileştirilmesi ve dağıtımı için Avanzanite Bioscience B.V. ile ortaklık kurdu.
Talasemi, hemoglobin üretimini bozarak şiddetli anemiye ve diğer komplikasyonlara yol açan kalıtsal bir hastalıktır. AB onayı, hastanın düzenli kan transfüzyonu ihtiyacına bakılmaksızın hem alfa hem de beta talasemiyi kapsamaktadır.
Milan Üniversitesi'nden klinik programın baş araştırmacısı Dr. Maria Domenica Cappellini, "Faz 3 sonuçları, genotiplerinden veya transfüzyon durumlarından bağımsız olarak, PYRUKYND'ın bu yükü karşılama ve ihtiyacı olanlar için sonuçları iyileştirme potansiyelini göstermektedir" dedi.
Transfüzyona bağımlı olmayan 194 hastada yapılan ENERGIZE çalışması, hemoglobin konsantrasyonunda sürdürülebilir bir artış olan birincil sonlanım noktasını karşıladı. Transfüzyona bağımlı 258 hastada yapılan ENERGIZE-T çalışması ise transfüzyon yapılan kırmızı kan hücresi ünitelerinin sayısında yüzde 50 veya daha fazla azalma sağlama birincil sonlanım noktasını karşıladı.
Bu onay, mitapivatın Agios'un nadir hematoloji stratejisinin köşe taşı olarak yerini daha da sağlamlaştırıyor. Şirket, kısa süre önce mitapivatın kullanımını başka bir kalıtsal kan bozukluğu olan orak hücreli anemiye genişletmek için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) tamamlayıcı bir Yeni İlaç Başvurusu sundu. Bu başvuru, önümüzdeki aylarda karar beklenen hızlandırılmış bir onay yolu altında ilerletiliyor.
Avrupa onayı, mitapivatın Agios için kilit bir ticari varlık olarak artan ivmesine işaret ediyor. Yatırımcılar şimdi Avrupa ortağı Avanzanite'den gelecek satış artışını ve FDA'nın orak hücreli anemi başvurusu hakkındaki kararını bekleyecek.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
