Önemli Çıkarımlar:
Agios Pharmaceuticals Inc., Güney Kore merkezli Oscotec ile yaptığı lisans anlaşması kapsamında, immün trombositopeni (ITP) için yeni nesil oral bir SYK inhibitörü olan cevidoplenib'in münhasır küresel haklarını elde etti. Anlaşma, ABD'de 1 milyar dolara kadar zirve satış potansiyeli taşıyor.
"Cevidoplenib, birinci nesil SYK inhibitörlerine kıyasla daha iyi tolere edilebilirlik ve dayanıklılık potansiyeli sunacak şekilde benzersiz olarak tasarlanmış yeni nesil bir SYK inhibitörüdür," dedi Agios'un CEO'su Brian Goff. "Klinik olarak anlamlı Faz 2 verileriyle desteklenen cevidoplenib'in, ITP için en iyi sınıf tedavi seçeneği olma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz."
Oscotec, 25 milyon dolar peşin ödeme alacak ve ABD ile Avrupa'da en fazla üç endikasyon için 140 milyon dolara kadar geliştirme ve düzenleyici kilometre taşı ödemelerinin yanı sıra ticari kilometre taşı ödemeleri ve gelecekteki net satışlar üzerinden yüksek tek haneli ila orta onlu yüzdeler arasında değişen kademeli telif ücretleri almaya hak kazanacak. Agios, tüm gelecekteki geliştirme ve ticarileştirme maliyetlerinin tam sorumluluğunu üstlenecek. Oscotec, Faz 3 verilerinin açıklanmasının ardından Güney Kore'deki münhasır haklarını geri alma opsiyonuna sahip.
Anlaşma, Agios'un onaylı tedavisi mitapivatın (PYRUKYND) ötesinde, nadir hematoloji portföyünü ITP alanına genişletiyor. ITP, küresel çapta tahmini 200.000 kişiyi etkileyen ve ABD'de 90.000 yetişkini kapsayan nadir bir otoimmün kan hastalığıdır. Bunların yaklaşık 50.000'i tedavi gerektiren kronik hastalığa sahipken, yaklaşık 24.000'i ilk tedavilerin ötesine ilerlemiştir. Mevcut standart bakım seçenekleri, gecikmiş etki başlangıcı, kalıcı etkinlik eksikliği ve azalan kan sayımları ile artan enfeksiyon riski gibi sınıfa özgü yan etkiler dahil olmak üzere sınırlamalar taşımaktadır.
Cevidoplenib, ITP'nin birincil nedeni olan otoantikor aracılı trombosit yıkımını bloke etmek üzere tasarlanmış yüksek seçici bir SYK inhibitörüdür. SYK, antikor kaynaklı bağışıklık hücresi aktivasyonunda rol oynayan bir sinyal enzimidir; ilaç, SYK'ya bağımlı yolları hedefleyerek trombosit temizlenmesini azaltmayı ve sayıları normale döndürmeyi amaçlamaktadır. Seçiciliği, birinci nesil SYK inhibitörlerinin uzun süreli kullanımda tolere edilebilirliğini iyileştirmeye yöneliktir. FDA, cevidoplenib'e ITP için nadir hastalık ilacı (orphan drug) statüsü vermiştir.
Faz 2 çalışmasına, trombosit sayıları 30.000/µL'nin altında olan ve en az bir önceki tedaviden sonra nükseden veya tedaviye dirençli 60 yetişkin dahil edildi. Hastalar 1:2:2 oranında plasebo, günde iki kez 200 mg veya günde iki kez 400 mg olmak üzere 12 hafta boyunca randomize edildi. Popülasyon yoğun şekilde ön tedavi görmüştü — %68,3'ü üç veya daha fazla tedavi hattı almıştı, %68,3'ünün başlangıç trombosit sayısı 15.000/µL'nin altındaydı ve %81,7'sinde nükseden hastalık mevcuttu.
Yeni birincil sonlanım noktası — kurtarma tedavisi olmaksızın herhangi bir ziyarette trombosit sayısının en az 30.000/µL olması ve taramaya göre iki katına çıkması — istatistiksel anlamlılığa ulaşamadı. Bununla birlikte, ITP ruhsatlandırma çalışmalarında kullanılan birincil sonlanım noktalarıyla uyumlu olan en az iki ardışık 30.000/µL ve 50.000/µL trombosit sayısı dahil olmak üzere birden fazla ikincil sonlanım noktasında kalıcı trombosit yanıtları gözlemlendi. Cevidoplenib iyi tolere edildi ve tedaviyle ilişkili en yaygın yan etkiler geçici karaciğer enzimi yükselmeleri ve gastrointestinal olaylardı. Yeni güvenlik sinyali ortaya çıkmadı.
Agios, ek kimya, üretim ve kontrol çalışmalarının tamamlanmasının ardından 2028'in ilk yarısında cevidoplenib'i Faz 3 geliştirme aşamasına taşımayı planlıyor. Şirket, 2026 faaliyet gideri tahmininin, 25 milyon dolarlık peşin ödeme hariç, 2025'e kıyasla yaklaşık olarak sabit kaldığını belirtti.
Lisans anlaşması, Agios'un mevcut piruvat kinaz eksikliği ve talasemi odağının ötesinde çeşitlendirilmiş bir nadir hematoloji franchise'ı oluşturma niyetini işaret ediyor. Yatırımcılar için temel katalizör, cevidoplenib'in ABD'de yeterli tedavi seçeneğine sahip olmayan yaklaşık 24.000 ileri hat ITP hastasından anlamlı bir pay alıp alamayacağını belirleyecek olan Faz 3 sonuçları olacak.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
