Önemli Çıkarımlar:
- Masitinib, 5 yıllık ALS sağkalım oranını yüzde 42,3'e çıkarıyor
- Çalışma, tahminlere göre 79 aylık bir medyan sağkalım artışı gösteriyor
- Uzun süreli hayatta kalanların yaklaşık yarısı yaşam kalitesini korudu
Önemli Çıkarımlar:

AB Science, masitinib ilacının amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastaları için sağkalımda 2 kat iyileşme sağladığını ve hastalık başlangıcından itibaren 5 yıllık sağkalım oranının yüzde 42,3 olduğunu bildirdi.
Şirket basın bültenine göre, ön baskı sunucusu medRxiv'de yayınlanan veriler, ilacın 4,5 mg/kg/gün dozundaki faz 2b/3 AB10015 çalışmasından geliyor.
Çalışma, masitinib ile tedavi edilen uzun süreli hayatta kalanlar için 121 aylık bir medyan genel sağkalım süresine dikkat çekti; bu, Avrupa ALS Tedavi Ağı (ENCALS) modeli tarafından bu kohort için tahmin edilen 42 aya kıyasla 79 aylık bir kazanç anlamına geliyor. Fonksiyonellik tamamen kaybolmadan önce tedaviye başlayan hastalar için hastalık başlangıcından itibaren 5 yıllık sağkalım oranı yüzde 52,9'a ulaşarak erken müdahalenin önemini vurguladı.
Beş yıllık sınırı aşan hastaların yüzde 49'u, ventilasyon, gastrostomi veya tekerlekli sandalye gibi mekanik yardıma ihtiyaç duymama şeklinde tanımlanan tatmin edici bir yaşam kalitesini korudu. Bu, ilacın yaşamı uzatmanın yanı sıra fonksiyonu da koruyabileceğini gösteriyor ki bu, nörodejeneratif hastalığı olan hastalar için kritik bir faktördür.
Pozitif uzun vadeli veriler, masitinib'i çok az etkili tedavisi olan bir hastalık için potansiyel bir atılım olarak doğruluyor. Yatırımcılar şimdi AB Science'ın düzenleyici kurumlara sunum ve potansiyel onay yolundaki bir sonraki adımlarını izleyecekler; bu da önemli bir pazarın kilidini açabilir.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.