Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:26사렙타 테라퓨틱스는 뒤센형 유전자 치료제 ELEVIDYS에 대한 중대한 안전성 연구에 환자 모집을 시작했습니다. 이 임상시험은 간 손상 위험을 완화하고 FDA가 비보행 환자에 대한 상업적 사용 제한을 해제하도록 설득하는 것을 목표로 하며, 이는 약물의 시장 잠재력을 크게 회복시킬 수 있습니다.
사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)는 2026년 3월 16일, ENDEAVOR 연구의 8번째 코호트에 대한 환자 선별 및 등록을 시작했다고 발표했습니다. 이 중추적인 임상시험은 뒤센형 근이영양증(DMD)이 있는 비보행 환자를 대상으로 유전자 치료제 ELEVIDYS의 강화된 면역억제 안전 프로토콜을 평가할 것입니다. 이 코호트는 미국에서 약 25명의 참가자를 등록할 예정입니다.
이 연구의 설계는 치료를 방해했던 안전성 우려를 직접적으로 해결하는 것을 목표로 합니다. 참가자들은 ELEVIDYS 주입 전 14일 동안과 주입 후 12주 동안 면역억제제 시롤리무스를 투여받을 것입니다. 임상시험의 주요 평가변수는 급성 간 손상(ALI) 발생률과 12주 시점의 ELEVIDYS-디스트로핀 발현 측정이며, 이는 규제 검토를 위한 명확한 데이터 패키지를 제공합니다.
이 임상적 노력은 미국 식품의약국(FDA)으로부터의 중대한 규제 차질에 대한 직접적인 대응입니다. FDA는 이전에 ELEVIDYS의 상업적 라벨을 제한하여, 치료 후 이 그룹의 두 명의 개인이 급성 간부전으로 사망한 후 비보행 환자를 제외했습니다. 이 조치는 질병이 더 진행된 취약한 환자 집단을 보호하기 위해 이루어졌습니다.
제한의 상업적 영향은 즉각적이고 심각했습니다. 사렙타의 ELEVIDYS 매출은 2025년 3분기에 1억 3150만 달러로 감소했으며, 이는 2분기의 2억 8200만 달러에서 급격히 감소한 수치입니다. 새로운 시롤리무스 요법이 간 위험을 완화할 수 있음을 증명함으로써 사렙타는 FDA에 비보행 환자 집단에 대한 상업적 투여를 재개하고 손실된 수익 흐름을 회복하는 데 필요한 데이터를 제공하는 것을 목표로 합니다.
분석가들은 이 연구를 치료제의 전체 시장 잠재력을 회복하기 위한 중요한 단계로 보고 있습니다. William Blair 분석가들은 2025년 11월 FDA의 연구 설계 승인을 더 넓은 라벨로 가는 "실현 가능한 경로"를 제공하는 "건설적인 단계"라고 평가했습니다. 임상시험에서 긍정적인 결과가 나올 경우, 사렙타는 라벨 변경을 추진할 수 있으며, 분석가들은 빠르면 2027년에 잠재적 승인을 예상하고 있습니다.
이러한 전망은 예비 독립 연구에 의해 뒷받침됩니다. 밴더빌트 대학교 의료 센터에서 ELEVIDYS 주입 전에 시롤리무스를 예방적으로 투여받은 6명의 DMD 환자를 대상으로 한 후향적 분석 결과, 급성 간부전이 발생한 환자는 없었습니다. 샘플 크기는 작지만, 이 결과는 코호트 8 프로토콜에 대한 초기 개념 증명을 제공하고 사렙타 전략에 대한 투자자의 신뢰를 높입니다.
