Savara Inc. (Nasdaq: SVRA) cho biết thuốc thực nghiệm molgramostim đã cải thiện khả năng vận động của bệnh nhân trong một thử nghiệm Giai đoạn 3, với những người sử dụng đi bộ xa hơn trung bình 80,6 mét so với những người dùng giả dược sau 48 tuần.
"Chúng tôi tin rằng sự nhất quán trong các cải thiện được quan sát thấy ở cả hai tiêu chí thăm dò — khoảng cách đi bộ và thời gian vận động — và tiêu chí phụ về khả năng vận động... đã củng cố bức tranh hiệu quả tổng thể," Yasmine Wasfi, Giám đốc Y tế tại Savara, cho biết trong một tuyên bố. "Tổng hợp lại, những dữ liệu này gợi ý rằng molgramostim có thể chuyển hóa thành các lợi ích chức năng trong thế giới thực cho bệnh nhân aPAP."
Dữ liệu mới từ nghiên cứu toàn cầu IMPALA-2, được trình bày tại Hội nghị Quốc tế Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ 2026, cho thấy những bệnh nhân nhận molgramostim có sự cải thiện trung bình bình phương tối thiểu về khoảng cách đi bộ là 167,0 mét, so với 86,4 mét của nhóm giả dược (P=0,0301). Thời gian vận động cũng tăng thêm một mức trung bình có ý nghĩa thống kê là 1,0 phút so với nhóm giả dược (P=0,0262).
Các kết quả tích cực cho các tiêu chí thăm dò này củng cố các kết quả quan trọng đã công bố trước đó cho tiêu chí chính của thử nghiệm. Những phát hiện này có thể hỗ trợ việc nộp hồ sơ quản lý trong tương lai cho loại thuốc này như một phương pháp điều trị bệnh tích tụ protein phế nang phổi tự miễn (aPAP), một bệnh phổi hiếm gặp, nơi sự tích tụ bất thường của chất diện hoạt trong phổi gây cản trở hô hấp.
Molgramostim, một dạng tái tổ hợp của yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt-đại thực bào ở người (GM-CSF), được thiết kế để giúp các tế bào miễn dịch làm sạch chất diện hoạt dư thừa. Trong bệnh aPAP, các kháng thể của chính cơ thể sẽ trung hòa GM-CSF tự nhiên, dẫn đến các triệu chứng như khó thở, ho và mệt mỏi. Thuốc được đưa vào cơ thể thông qua Hệ thống Máy xông khí dung eFlow độc quyền.
Dữ liệu gợi ý một lợi ích chức năng hữu hình cho bệnh nhân aPAP, một tình trạng có các lựa chọn điều trị hạn chế. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ hướng tới một Đơn xin Cấp phép Sản phẩm Sinh học tiềm năng với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ như một động lực chính tiếp theo cho công ty.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
