Immix Biopharma Inc. (IMMX) đã báo cáo tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 95% trong thử nghiệm Giai đoạn 2 cho NXC-201, một liệu pháp CAR-T dành cho bệnh AL Amyloidosis tái phát/kháng trị, một căn bệnh hiếm gặp gây suy tạng. Kết quả từ 20 bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu NEXICART-2 thể hiện một bước tiến quan trọng trong việc điều trị tình trạng khó kiểm soát này.
Gabriel Morris, Chủ tịch kiêm Giám đốc Tài chính của Immix Biopharma, cho biết trong một tuyên bố: “Là một liệu pháp tiềm năng hàng đầu trong bệnh AL Amyloidosis, chúng tôi tin rằng có khả năng chuyển đổi một quá trình điều trị thông thường kéo dài 2 năm thành một lần điều trị duy nhất: NXC-201”.
Dữ liệu tạm thời cho thấy 19 trong số 20 bệnh nhân đã qua nhiều lần điều trị (với trung bình bốn đợt điều trị trước đó) đã đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR). Tất cả bốn bệnh nhân trước đó có kết quả âm tính với bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) - một thước đo cho sự thuyên giảm sâu - đã chuyển sang CR đầy đủ. Tất cả các đáp ứng hoàn toàn đều đạt được trong vòng một năm sau khi dùng thuốc và chưa có bệnh nhân nào đạt CR bị tái phát cho đến nay.
Kết quả này định vị NXC-201 như một phương pháp điều trị mang tính đột phá cho bệnh AL Amyloidosis, nơi các chuỗi nhẹ độc hại do hệ thống miễn dịch tạo ra làm tổn thương tim, thận và gan. Thị trường điều trị bệnh Amyloidosis được định giá 3,6 tỷ USD vào năm 2017 và dự kiến sẽ đạt 6 tỷ USD vào năm 2025, theo Grand View Research. Dựa trên kết quả khả quan, ImmixBio có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, đa trung tâm cho các bệnh nhân mới chẩn đoán và dự kiến cập nhật dữ liệu tiếp theo vào cuối tháng 9 năm 2026.
Lộ trình Phê duyệt
NXC-201 là một liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) để loại bỏ nguồn gốc của các protein độc hại. Cách tiếp cận này hướng dẫn hệ thống miễn dịch của chính bệnh nhân chống lại căn bệnh. Liệu pháp này đã nhận được các danh hiệu Liệu pháp Đột phá, RMAT và Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), làm nổi bật tiềm năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Công ty hiện đang tập trung vào lộ trình thương mại hóa. Ban lãnh đạo tuyên bố rằng họ dự kiến sẽ trình bày dữ liệu theo dõi 1 năm từ nghiên cứu 45 bệnh nhân vào cuối tháng 3 năm 2027, điều mà họ tin rằng sẽ đủ để hỗ trợ nộp Đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học (BLA) lên FDA. Giá mục tiêu của các nhà phân tích cho IMMX có mức trung bình là 20 USD, phản ánh sự lạc quan về triển vọng của loại thuốc này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
