Önemli Çıkarımlar:
FDA, klinik araştırmaların Çin ve Avustralya'ya göçünü durdurmak için erken aşama ilaç denemelerinde köklü değişiklikler yapıyor.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) Pazartesi günü, Faz 1 güvenlik çalışması sürelerini altı ila 12 ay kısaltmayı hedefleyen düzenleyici reformları açıkladı. Bu hamle, ilaç araştırmalarının Çin ve Avustralya'daki daha hızlı düzenleyici kurumlara kaymasını engelleme çabasının bir parçası.
"Faz 1 klinik denemelerinin giderek artan bir kısmının yurtdışına kaydığına tanık oluyoruz; bu durum Amerikalı hastalar için fırsatları geciktiriyor ve ülkenin küresel biyomedikal araştırma lideri konumunu zayıflatıyor," dedi FDA Vekili Komiseri Kyle Diamantas. "FDA bu eğilimi tersine çevirmek için harekete geçiyor."
Operation Trial Blazer olarak adlandırılan reformlar, hızlandırılmış bir araştırma amaçlı yeni ilaç pilot programı, doz seçimi için gelişmiş bilgisayar modellerinin kullanımına ilişkin güncellenmiş rehberlik ve klinik deneme ana protokolleri için yeni bir çerçeve içeriyor. FDA ayrıca, eski komiser Marty Makary döneminde ilk kez duyurulan, daha önceki iki deneme beklentisinin yerine ilaç onayı için tek bir yüksek kaliteli klinik denemenin yeterli olabileceği politikasını yeniden teyit etti. Kurum, duyuruyla birlikte üç taslak kılavuz yayınladı ve Faz 1 deneme sorularına adanmış bir web sitesi ile çağrı merkezi başlatmayı planlıyor, dedi üst düzey bir HHS yetkilisi.
Reformlar, ABD için artan bir rekabet dezavantajını ele alıyor. İlaç şirketleri, düzenleyici onayların daha hızlı olduğu, bürokratik adımların daha az ve vergi teşviklerinin daha cömert olduğu Çin ve Avustralya'da giderek daha fazla erken aşama araştırma yürütüyor. Bu değişim, Amerika'nın biyomedikal inovasyondaki liderliğini ve bunu takip eden yatırımı tehdit ediyor, dedi HHS Sekreteri Robert F. Kennedy Jr. "Amerika, yeni ilaçlar geliştirmek için dünyadaki en iyi yer olmalı, ancak klinik araştırmaların çok fazlasını yurtdışına iten bir sistem inşa ettik," dedi Kennedy. "Amerika daha önce tıbbi inovasyonda dünyaya liderlik etti. Yeniden liderlik edeceğiz."
Reformlar nasıl çalışıyor
FDA'nın üç taslak kılavuzu, erken aşama başvuruları için üretim bilgisi gerekliliklerini netleştiriyor, bilgisayar modellemesi kullanarak doz seçimi konusunda yönlendirme sağlıyor ve planlanan ana protokol çerçevesini ana hatlarıyla belirtiyor. Kurum ayrıca, belirli klinik öncesi testler için hayvan modelleri gerekliliğinden uzaklaşıyor, dedi üst düzey bir HHS yetkilisi. Değişiklikler, FDA'nın erken aşama gerekliliklerini verimli bir şekilde yönetecek düzenleyici uzmanlıktan genellikle yoksun olan küçük biyoteknoloji şirketleri için belirli bir sorun noktasını hedef alıyor.
NIH cephesinde, Direktör Jay Bhattacharya, kurumun klinik deneme ağını daha geniş çapta uygulanabilecek yeni çalışma tasarımlarını test etmek için kullanacağını söyledi. "Protokol fizibilitesini, hasta alım planlamasını ve kanıt oluşturmayı, denemeleri daha hızlı ve daha bilgilendirici hale getirecek şekillerde iyileştirmek için gerçek dünya verileri ve nedensel çıkarım yöntemlerini daha fazla kullanacağız," dedi Bhattacharya. NIH, hastaları korurken denemeleri kolaylaştırma hedefiyle, kurumsal inceleme kurulu gerekliliklerindeki değişiklikler de dahil olmak üzere reform planları hakkında kamuoyu görüşü almayı planlıyor.
Rekabet ortamı
FDA'nın ilaç geliştirmeyi hızlandırmaya yönelik son büyük çabası, 2012 tarihli Çığır Açan Terapi (Breakthrough Therapy) tanımı kapsamında gelmişti. FDA verilerine göre bu uygulama, belirlenmiş ilaçlar için medyan geliştirme sürelerini standart sekiz yılın üzerinden yaklaşık 4,8 yıla indirdi. Operation Trial Blazer farklı bir darboğazı hedefliyor: ABD'nin, 2024'te rekor sayıda araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusunu onaylayan Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'ne (NMPA) ve başvurudan sadece 30 gün sonra çalışmaların başlamasına izin veren Avustralya Klinik Deneme Bildirim Programı'na (CTN) karşı kaybettiği Faz 1 güvenlik çalışması.
Reformlar, ilaç şirketlerinin erken denemeleri nerede yapmayı seçtiklerini yeniden şekillendirebilir. Amgen'in araştırma ve geliştirmeden sorumlu başkan yardımcısı Jay Bradner, değişikliklerin nihayetinde daha fazla denemenin ayrı araştırma merkezleri yerine hastaların düzenli doktor ziyaretleri sırasında yapılmasına olanak tanıyabileceğini söyledi. Daha geniş endüstri için, daha hızlı ABD Faz 1 zaman çizelgeleri, kanıt konseptine (proof-of-concept) giden daha kısa yollar anlamına geliyor ve bu da lisans anlaşmalarını, ortaklık değerlemelerini ve risk sermayesi dağılımını etkiliyor. FDA, hızlandırılmış erken denemeler için pilot programın halen geliştirilme aşamasında olduğunu ve ayrıntıların önümüzdeki aylarda açıklanmasının beklendiğini söyledi.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
