Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) 수입

Taysha Gene Therapies, Inc.는 환자 중심의 임상 단계 유전자 치료 회사로, 중추신경계의 단일 유전자의 질병 치료를 위한 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제의 개발 및 상용화를 주도하고 있다. 본사는 텍사스 주 댈러스에 위치하고 있으며 현재 73명의 정규직 직원을 고용하고 있다. 회사는 2020년 9월 24일에 기업 공개(IPO)를 진행했다. 회사의 주요 임상 프로그램인 TSHA-102는 희귀 신경발달 장애인 레트 증후군 치료를 위해 개발되고 있으며, 이에 대한 임상시험은 REVEAL 1/2상 시험으로, 인간 대상 최초, 공개 라벨, 무작위, 용량 증량 및 확대, 다기관 연구로서 12세 이상의 여성 레트 증후군 환자에게 있어 TSHA-102의 안전성과 초기 효능을 평가한다. 회사는 거대축삭신경병증(GAN) 치료를 위한 임상 단계의 경막하 투여 AAV9 유전자 치료 프로그램 TSHA-120의 전 세계 권리를 확보하였다. TSHA-105는 희귀 상염색체 열성 간질성 뇌병증인 SLC13A5 결핍 치료를 위한 유전자 교체 치료제로 개발 중이다.