Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM) 수입

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.는 희귀 질환 환자를 위한 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 상업 단계의 바이오의약품 회사입니다. 본사는 매사추세츠 주 보스턴에 소재하고 있으며 현재 상시직원 283명을 고용하고 있습니다. 회사는 2017년 10월 5일에 기업 공개(IPO)를 하였습니다. 회사는 특히 희귀한 MC4R 경로 질환으로 인해 과식증과 심각한 비만을 겪는 환자를 치료하기 위한 정밀 의학으로 설계된 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제, 특히 주력 제품인 IMCIVREE의 발전을 추진하는 데 주력하고 있습니다. IMCIVREE는 POMC(전립각흑색세포자극호르몬), PCSK1(전립각흑색세포자극호르몬 전환효소 1), LEPR(렙틴 수용체) 결핍으로 인한 단일 유전자 또는 증후군성 비만을 겪는 6세 이상 소아 및 성인 환자 대상 만성 체중 관리를 위해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 치료제입니다. FDA 승인 검사를 통해 POMC, PCSK1, LEPR 유전자의 변이가 병원성, 가능 병원성 또는 임의적으로 중요하지 않은 변이(VUS)로 해석되었음을 입증한 경우 사용할 수 있습니다. 세트멜라노티드(setmelanotide) 외에도 회사는 임상 개발 단계에 있는 두 가지 초기 MC4R 작용제 RM-718(주간 투여용 설계)과 경구용 저분자 물질인 비바멜라곤(bivamelagon)을 보유하고 있습니다.