Rocket Pharmaceuticals, Inc.는 희귀하고 치명적인 소아 질환 치료를 위한 유전자 치료 옵션 개발에 주력하는 임상 단계의 생명공학 회사입니다. 본사는 뉴저지 주 크랜베리에 위치하고 있으며 현재 299명의 정규직 직원을 고용하고 있습니다. 이 회사는 2015년 2월 18일에 기업 공개(IPO)를 했습니다. 이 회사에는 미국 내에서 진행되는 두 개의 임상 단계 및 하나의 전임상 단계 체내 아데노부속바이러스(AAV) 프로그램이 있습니다. 이러한 프로그램에는 다음의 질병이 포함됩니다: 다논병(DD)은 심부전으로 인한 조기 사망을 초래하는 다기관 라이소좀 관련 장애 질환, PKP2-심근병(PKP2-ACM)은 심장근육의 진행성 상실, 심각한 우심실 확장, 이형성증, 심근의 섬유지방성 치환 및 부정맥과 갑작스러운 사망 경향이 높은 유전성 심장질환인 RP-A601, 그리고 BAG3 확장형 심근병(BAG3-DCM)은 심근병의 가장 흔한 형태로 심장 벽의 진행성 감소로 인해 혈액을 펌프할 수 없는 확장된 심장 공동을 특징으로 합니다.