Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) 재무

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.는 유전성 질환 치료를 위한 신규 제품의 발굴, 확보, 개발 및 상용화에 주력하는 바이오의약품 회사입니다. 이 회사는 캘리포니아주 노바토에 본사를 두고 있으며 현재 1,294명의 정직원을 고용하고 있습니다. 해당 기업은 2014년 1월 31일에 IPO를 진행했습니다. 이 회사는 중증 희귀 및 극희귀 유전성 질환 치료를 위한 신규 제품의 발굴, 확보, 개발 및 상용화에 집중하고 있습니다. 자사의 치료제 및 임상 단계 파이프라인은 생물의약품, 소분자 물질, AAV 유전자 치료제, 핵산 후보 물질 등 네 가지 제품 카테고리로 구성되어 있습니다. 승인된 네 가지 제품 후보에는 X-연관 저인산혈증(XLH) 및 종양 유도 골연화증(TIO) 치료를 위한 Crysvita(burosumab), 뮤코다당축적증 VII형(MPSVII) 또는 슬라이 증후군 치료를 위한 Mepsevii(vestronidase alfa), 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 치료를 위한 Dojolvi(triheptanoin), 동합체 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료를 위한 Evkeeza(evinacumab)가 포함됩니다. 임상 개발 중인 후보 물질로는 DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111, GTX-102가 있습니다. UX143은 성골형성불전(osteogenesis imperfecta) 치료를 위한 것입니다.