PTC Therapeutics, Inc.는 희귀질환 환자에게 이익을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 바이오제약회사입니다. 본사는 뉴저지 주 워런에 소재하고 있으며 현재 939명의 상주직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2013년 6월 20일에 IPO를 진행했습니다. 이 회사는 희귀질환을 앓고 있는 어린이와 성인들에게 이익을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화를 중점적으로 수행하고 있습니다. 다양한 치료 영역에 걸쳐 신경학 및 대사와 관련된 희귀질환의 치료법 개발에 초점을 맞춘 다양한 단계(탐색, 연구 및 임상단계)의 상업 제품과 후보 제품들로 구성된 다각화된 치료 파이프라인을 보유하고 있습니다. 회사는 듀шен 근이영양증(DMD)이라는 희귀하고 생명을 위협하는 질환 치료를 위한 두 가지 제품인 Translarna (아탈루렌)과 Emflaza (데플라자코르트)를 보유하고 있습니다. 또한 AADC 결핍(희귀 중추신경계(CNS) 질환) 치료를 위한 유전자 치료제인 Upstaza와 희귀질환 치료를 위한 Tegsedi 및 Waylivra 제품이 있으며, 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 Evrysdi도 보유하고 있습니다.