ProQR Therapeutics NV는 중증 유전성 희귀 질환 치료를 위한 RNA 치료제의 발견과 개발에 주력하는 임상 단계 바이오의약품 회사로, 특히 유전성 망막 질환에 초점을 맞추고 있습니다. 본사는 남부 홀란드 주 라이던에 위치해 있으며 현재 166명의 정직원을 고용하고 있습니다. 이 회사는 2014년 9월 18일에 기업공개(IPO)를 했습니다. 회사는 중증 유전 질환 치료를 위한 리보핵산(RNA) 기반 치료제의 탐색 및 개발을 진행하고 있습니다. 회사는 변형된 유전자로부터 전사된 결함 있는 메신저 RNA(mRNA)를 특이적으로 표적하여 수리함으로써 정상 또는 와일드타입 단백질의 발현과 기능을 회복시키는 치료 후보 물질을 설계합니다. 주요 파이프라인에는 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위한 RNA 기반 올리고뉴클레오타이드 QR-010과 레버 선천성 암류증(LCA) 치료를 위한 올리고뉴클레오타이드 QR-110이 포함됩니다.