Intellia Therapeutics, Inc.는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용하여 치유 가능한 치료제를 개발하는 임상 단계의 유전체 편집 기업입니다. 이 회사는 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 두고 있으며 현재 정규직 직원 403명을 고용하고 있습니다. 회사는 2016년 5월 6일에 IPO를 실시했습니다. CRISPR은 유전자 편집 기술로, Cas9 효소와 함께 사용할 경우 때때로 CRISPR/Cas 또는 CRISPR/Cas9이라고도 불립니다. 이 회사의 생체 내(in vivo) 제품 후보물질은 LNP을 통해 전달되는 CRISPR/Cas9 등의 기술을 활용하여 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 치료법으로 유전 질환을 해결합니다. 주요 생체 내 제품 후보물질인 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료제 넥시구란 지클루메란(넥-지 또는 NTLA-2001)과 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 NTLA-2002는 인간의 표적 조직에서 유전자를 정밀하게 편집하기 위해 정맥 주사(IV)를 통해 전신적으로 투여되는 최초의 CRISPR 기반 치료제 후보입니다. 생체 외(ex vivo) 제품 후보물질의 경우, 회사는 면역항암 및 자가면역 질환을 해결하기 위해 공학화된 세포치료제를 개발하기 위해 해당 기술을 적용하고 있습니다.