Syndax Pharmaceuticals 公佈強勁的第二季度收入，這得益於其 FDA 批准的 menin 抑制劑 Revuforj 的強勁銷售。該公司還獲得了 Revuforj 用於復發性或難治性突變 NPM1 急性髓性白血病的補充新藥申請的優先審查資格，為其在市場上的顯著擴張奠定了基礎，並吸引了分析師的看好情緒。

市場概況：生物技術行業取得進展

生物技術行業呈現積極勢頭，Syndax Pharmaceuticals (納斯達克股票代碼：SNDX) 公佈了強勁的第二季度財務業績，這主要歸因於其 menin 抑制劑 Revuforj® (revumenib) 的成功商業化。這一業績，加上顯著的監管進展，突顯了專業腫瘤治療領域的增長潛力。

Syndax Pharmaceuticals 2025 年第二季度業績和監管里程碑

Syndax Pharmaceuticals 報告稱，截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度總收入為 3800 萬美元，與去年同期的 350 萬美元 相比大幅增長。用於治療復發性或難治性 (R/R) KMT2A 重排 (KMT2Ar) 急性白血病的 Revuforj 淨收入達到 2860 萬美元，比 2025 年第一季度增長 43%。儘管一些患者因幹細胞移植而暫時中斷治療，但仍實現了這一增長。

合作收入來自 Niktimvo™ (axatilimab-csfr) 貢獻了 940 萬美元，這反映了合作伙伴 Incyte 報告的 3620 萬美元 淨收入，並顯示出 166% 的環比增長。

儘管歸屬於普通股股東的淨虧損為 7180 萬美元，即每股 0.83 美元，但截至 2025 年 6 月 30 日，該公司仍保持強勁的財務狀況，擁有 5.179 億美元 的現金、現金等價物和投資。這筆資金預計將使公司實現盈利。

一個關鍵的近期催化劑是《處方藥使用者費用法案》(PDUFA) 的目標行動日期，即 2025 年 10 月 25 日，屆時將對尋求批准 Revuforj 用於 R/R 突變 NPM1 (mNPM1) 急性髓性白血病的補充新藥申請 (sNDA) 進行審查。該 sNDA 已獲得 FDA 的優先審查，並通過實時腫瘤審查 (RTOR) 計劃進行審查，這預示著市場擴張的潛在加速路徑。

分析師觀點和市場反應

強勁的財務業績和監管進展引發了對 Syndax Pharmaceuticals 的看漲市場情緒。Stifel 恢復了對 SNDX 的覆蓋，給予買入評級和 44.00 美元 的目標價，突出了該公司的商業潛力。該機構認為 Syndax 具有明確的軌跡，將在 2026 年下半年實現非 GAAP 盈利，這得益於最近推出的兩款資產，每款都有超過 10 億美元的峰值銷售潛力。

BTIG 對強勁的第二季度收益做出了回應，將 Syndax Pharmaceuticals 的目標價上調至 56.00 美元，維持買入評級。同樣，高盛 citing Revuforj 的強勁表現，將其目標價上調至 20.00 美元。Guggenheim 也啟動了覆蓋，給予買入評級，強調了 Revuforj 在急性髓性白血病方面成功的商業化發布。

分析師認為 Revuforj 具有競爭優勢，有望在 menin 抑制劑類別中佔據估計 50 億美元 峰值美國銷售潛力的重要部分，這得益於其在 R/R KMT2Ar 和 mNPM1 白血病患者中的先行者優勢。

更廣泛的影響和未來展望

Syndax Pharmaceuticals 正在戰略性地擴大 Revuforj 的適應症，旨在成為第一個也是唯一一個被批准用於 R/R mNPM1 AML 和 R/R KMT2Ar 急性白血病兩種適應症的 menin 抑制劑。這種積極的開發策略旨在為 Revuforj 和 Niktimvo 釋放數十億美元的機會。

該公司的長期願景包括持續滲透 KMT2A 人群，利用患者在幹細胞移植後的再持續治療，並探索 Revuforj 的聯合療法，例如與 venetoclax 和 azacitidine 聯用，以及研究其在轉移性結直腸癌 (CRC) 中的潛力。

展望未來，Syndax 預計到 2028 年，收入將達到 5.408 億美元，盈利將達到 1730 萬美元，基於 90.7% 的年收入增長率。2025 年 10 月，關於 Revuforj 在 R/R mNPM1 AML 中的即將到來的 PDUFA 決定仍然是一個關鍵事件，此外，預計 2026 年下半年將公布 Niktimvo 在慢性 GVHD 和特發性肺纖維化 (IPF) 中的 2 期數據。這些進展使 Syndax Pharmaceuticals 成為靶向腫瘤市場的重要參與者，擁有持續增長和盈利的清晰路徑。該公司的雄厚現金儲備有望支持其積極的研發管線，而無需稀釋股東權益。