사렙타, 신경근 질환 치료제 2종에 대한 긍정적인 초기 데이터 공개

Edgen Stock·Mar 25 2026, 12:25

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주요 요점

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 두 가지 새로운 siRNA 후보 약물에 대한 유망한 초기 임상 결과를 발표했으며, 이는 어려운 한 해를 보낸 후 투자자 신뢰를 높일 수 있습니다. 3월 25일에 발표된 데이터는 두 가지 희귀 신경근 질환을 표적으로 하는 약물이 긍정적인 생체지표 효과와 우수한 내약성을 보였으며, 회사에 새로운 잠재적 성장 동력을 제공할 수 있음을 나타냅니다.

3월 25일, 사렙타는 희귀 신경근 질환을 표적으로 하는 siRNA 후보 물질 SRP-1001 및 SRP-1003에 대한 긍정적인 1/2상 임상 데이터를 발표했습니다.
이 소식은 주가에 잠재적인 촉매가 될 수 있으며, 주력 약물 엘레비디스(Elevidys)의 안전성 문제로 인해 지난 한 해 동안 주가가 79% 하락한 바 있습니다.
회사는 2025년 4분기 매출이 전년 대비 33% 감소하고 다른 주요 치료제에 대한 지속적인 규제 심사를 포함한 역풍에 계속 직면해 있습니다.

새로운 siRNA 약물, 1/2상 시험에서 초기 가능성 보여

3월 25일, 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, NASDAQ:SRPT)는 두 가지 실험적인 siRNA 약물에 대한 1/2상 연구에서 긍정적인 초기 결과를 발표하며, 파이프라인의 잠재적 돌파구를 알렸습니다. 얼굴어깨팔근육디스트로피 1형(FSHD1)을 표적으로 하는 SRP-1001과 근긴장성 이영양증 1형(DM1)을 위한 SRP-1003 시험 모두 용량 의존적인 근육 노출과 양호한 내약성을 보여주었습니다. 이러한 발견은 희귀 질환에 대한 siRNA 기반 유전자 의약품으로의 회사 확장에 대한 중요한 첫 번째 검증을 나타냅니다.

주가 79% 폭락 후 데이터가 희망을 제시

이 고무적인 파이프라인 업데이트는 사렙타에게 중요한 시점에 도착했습니다. 지난 12개월 동안 주가는 79% 폭락했습니다. 이러한 급격한 하락은 핵심 듀센 근이영양증(DMD) 약물 엘레비디스(Elevidys)와 관련된 간부전으로 인한 환자 사망 등 심각한 난관으로 인해 발생했습니다. 이러한 안전성 문제는 투자자 심리를 손상시켰고, 2025년 4분기 매출이 전년 대비 33% 감소한 4억 4290만 달러에 기여했습니다. SRP-1001 및 SRP-1003의 초기 성공은 상업 포트폴리오 내의 문제를 상쇄할 수 있는 잠재적인 새로운 성장 동력을 제공합니다.

규제 장애물 여전, 분석가들은 신중한 입장

월스트리트는 사렙타의 궤적에 대해 여전히 의견이 분분하며, 분석가들의 컨센서스 등급은 "보유"이며 평균 목표 주가는 21.28달러입니다. 그러나 일부 회사는 상당한 상승 여력을 보고 있으며, 미즈호 증권(Mizuho Securities)은 31.00달러의 목표 주가로 "매수" 등급을 재확인했고, 오펜하이머(Oppenheimer)는 37.00달러의 목표 주가로 "매수" 등급을 유지했습니다. 투자자들은 또한 회사가 다른 DMD 약물인 아몬디스 45(Amondys 45)와 비욘디스 53(Vyondys 53)의 가속 승인을 완전한 전통적 승인으로 전환하려는 노력을 지켜보고 있습니다. 이 움직임은 핵심 사업을 강화할 수 있지만, 확증 시험이 주요 평가 변수를 놓친 후 불확실성에 직면해 있습니다.