WINREVAIR™ của Merck chứng minh hiệu quả đáng kể ở bệnh nhân PAH mới được chẩn đoán

WINREVAIR™ Chứng minh Hiệu quả Đáng kể ở Bệnh nhân PAH Giai đoạn Sớm

Merck (MRK) đã công bố kết quả tích cực đầy thuyết phục từ thử nghiệm HYPERION Giai đoạn 3 đối với WINREVAIR™ (sotatercept-csrk), liệu pháp ức chế tín hiệu activin đầu tiên trong loại này dành cho Bệnh tăng huyết áp động mạch phổi (PAH). Dữ liệu, được công bố tại Đại hội Hiệp hội Hô hấp Châu Âu (ERS) năm 2025 và đồng thời được xuất bản trên Tạp chí Y học New England, cho thấy sự giảm đáng kể các biến cố lâm sàng xấu đi ở bệnh nhân PAH người lớn mới được chẩn đoán.

Kết quả thử nghiệm chi tiết

Nghiên cứu HYPERION, bao gồm 320 người lớn được chẩn đoán mắc PAH trong vòng một năm qua và đang điều trị nền ổn định, đã đạt được điểm cuối chính bằng cách chứng minh giảm 76% nguy cơ biến cố lâm sàng xấu đi so với giả dược. Cụ thể, chỉ 10,6% bệnh nhân được điều trị bằng WINREVAIR™ gặp biến cố lâm sàng xấu đi, so với 36,9% ở nhóm giả dược. Thử nghiệm cũng cho thấy sự phân tách sớm và bền vững trong các đường cong Kaplan-Meier, với lợi ích điều trị được quan sát trong vòng sáu tuần sau khi ngẫu nhiên hóa và nhất quán trên tất cả các nhóm phụ được xác định trước.

Ngoài điểm cuối chính, WINREVAIR™ còn cho thấy những cải thiện có ý nghĩa thống kê ở các điểm cuối phụ quan trọng. 29,4% bệnh nhân được điều trị đạt được cải thiện đa thành phần (được định nghĩa bởi cải thiện về khoảng cách đi bộ sáu phút, mức NT-proBNP và phân loại chức năng WHO), so với 14,6% ở nhóm giả dược. Hơn nữa, 60,1% bệnh nhân được điều trị bằng WINREVAIR™ duy trì hoặc đạt được điểm rủi ro REVEAL Lite 2 thấp so với mức ban đầu ở tuần 24, so với 47,9% ở nhóm giả dược. Hồ sơ an toàn của WINREVAIR™ trong thử nghiệm HYPERION nhìn chung phù hợp với các quan sát trước đây từ các thử nghiệm trước đó, bao gồm nghiên cứu STELLAR quan trọng đã hỗ trợ sự chấp thuận ban đầu của nó tại Hoa Kỳ.

Phản ứng thị trường và hàm ý rộng hơn

Thông báo này đã tạo ra một tâm lý lạc quan xung quanh cổ phiếu của Merck (MRK), vì những kết quả này mở rộng đáng kể cơ sở bằng chứng lâm sàng cho WINREVAIR™. Dữ liệu này hỗ trợ tiềm năng sử dụng thuốc sớm hơn trong quá trình bệnh, có khả năng mở rộng quần thể bệnh nhân có thể điều trị và tăng cường thâm nhập thị trường. Thuốc đã được phê duyệt tại hơn 54 quốc gia dựa trên nghiên cứu STELLAR, tập trung vào bệnh nhân có thời gian PAH trung bình là 8,8 năm. Việc thử nghiệm HYPERION tập trung vào bệnh nhân mới được chẩn đoán mang đến một cơ hội tăng trưởng riêng biệt.

Merck đang định vị chiến lược WINREVAIR™ là một động lực tăng trưởng quan trọng, đặc biệt khi thuốc điều trị ung thư bom tấn Keytruda của họ sắp hết hạn bằng sáng chế. Công ty đã tăng dự báo doanh số bán hàng cao nhất cho dòng sản phẩm tim mạch chuyển hóa của mình, bao gồm WINREVAIR™, từ hơn 10 tỷ đô la lên khoảng 15 tỷ đô la, phản ánh sự tự tin mạnh mẽ nội bộ. Các nhà phân tích ước tính tiềm năng doanh số hàng năm cao nhất của WINREVAIR™ ít nhất là 2 tỷ đô la, với một số dự báo đạt 3 tỷ đến 4 tỷ đô la. Thị trường PAH, được định giá 7,3 tỷ đô la vào năm 2023, được dự đoán sẽ tăng lên 12,2 tỷ đô la vào năm 2032, mang lại một cơ hội đáng kể và đang mở rộng.

Tình hình tài chính của Merck vẫn mạnh mẽ, được củng cố bởi vốn hóa thị trường khoảng 198,5 tỷ đô la đến 225 tỷ đô la, tỷ suất lợi nhuận gộp 77% và một kỷ lục nổi bật về 55 năm chia cổ tức liên tiếp. Các nhà phân tích của InvestingPro hiện xác định Merck bị định giá thấp, giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, với dự báo EPS 8,93 đô la cho năm tài chính 2025. Morgan Stanley duy trì xếp hạng Đồng trọng số với mục tiêu giá 99,00 đô la.

Quan điểm của chuyên gia

Các chuyên gia trong ngành nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện này:

"Toàn bộ dữ liệu Winrevair cho đến nay tiếp tục củng cố niềm tin của chúng tôi vào tiềm năng thay đổi thực hành của nó," Joerg Koglin, người đứng đầu bộ phận y học tổng quát và chuyên khoa tại Merck Research Laboratories, tuyên bố.

"Các bệnh nhân PAH tham gia HYPERION ở giai đoạn đầu của hành trình điều trị, có bệnh lý đi kèm và lớn tuổi hơn, điều này phản ánh loại bệnh nhân chúng ta đang chẩn đoán trong một môi trường thực tế đương đại," Tiến sĩ Vallerie McLaughlin, Giám đốc Chương trình Tăng huyết áp phổi tại Đại học Michigan, lưu ý.

Những nhận xét này làm nổi bật tiềm năng của thuốc trong việc định nghĩa lại quản lý PAH giai đoạn sớm và giải quyết nhu cầu của một quần thể bệnh nhân đa dạng.

Triển vọng

Merck có kế hoạch gửi kết quả HYPERION cho các cơ quan quản lý trên toàn cầu, với mục tiêu mở rộng nhãn của WINREVAIR™ để bao gồm bệnh nhân PAH mới được chẩn đoán. Động thái này, cùng với những nỗ lực đang diễn ra để kết hợp dữ liệu từ thử nghiệm ZENITH Giai đoạn III cho những bệnh nhân PAH nặng nhất (với quyết định của FDA dự kiến vào ngày 25 tháng 10), định vị Merck để chiếm lĩnh một phổ rộng hơn của thị trường PAH. Cơ chế mới của WINREVAIR™, ức chế tín hiệu activin, mang lại lợi thế khác biệt trong một thị trường trước đây bị chi phối bởi các liệu pháp nhắm mục tiêu giãn mạch hoặc các con đường nội mô. Tình trạng "đầu tiên trong loại" của thuốc và dữ liệu hiệu quả thuyết phục cho thấy nó có thể tạo ra một thị trường ngách đáng kể, nâng cao quỹ đạo tăng trưởng dài hạn và vị trí dẫn đầu của Merck trong đổi mới bệnh hiếm.