事件概述：FDA 接受 BIIB142 IND 用於自身免疫疾病

渤健最近宣布，美國 FDA 已接受其針對 BIIB142 的試驗性新藥 (IND) 申請，這是一種 IRAK4 降解劑，旨在治療自身免疫疾病。這一監管里程碑源於與 C4 Therapeutics (CCCC) 的合作，後者是一家臨床階段生物製藥公司，專注於靶向蛋白降解。

監管里程碑與合作詳情

BIIB142 的 IND 接受標誌著該治療候選藥物向前邁出了關鍵一步，使其能夠進入臨床試驗。該藥物利用 C4 Therapeutics 在靶向蛋白降解方面的專業知識，旨在解決自身免疫疾病。根據合作條款，C4 Therapeutics 有權在 渤健 在 BIIB142 臨床試驗中給患者用藥時獲得 200 萬美元 的里程碑付款。渤健 全權負責該化合物的所有未來臨床開發和商業化。

市場反應與分析見解

這一進展重新激發了 C4 Therapeutics 的短期投資者情緒，強化了其平台驗證及其合作模式有效性的敘述。該消息引起了顯著的市場反應，在 Stephens 分析師 Sudan Loganathan 將其股票評級從「持股觀望」上調至「增持」，目標價定為 6.00 美元 後，C4 Therapeutics 股價飆升 13%。巴克萊也以「增持」評級和 8.00 美元 的目標價開始覆蓋。六位分析師的平均目標價目前為 15.00 美元，這意味著其當前交易水平存在顯著的潛在上漲空間。這種積極反應突顯了投資者對公司科學能力及其通過合作夥伴關係推進臨床階段候選藥物的信心。

更廣泛的背景和財務狀況

儘管 BIIB142 的 IND 接受是一個重大的勝利，但 C4 Therapeutics 在充滿挑戰的財務環境中運營。該公司仍然處於虧損狀態，2025 年第二季度淨虧損 2600 萬美元，高於 2024 年第二季度的 1770 萬美元。2025 年第二季度的收入也從 2024 年第二季度的 1200 萬美元 下降至 650 萬美元，部分原因是 2024 年第二季度 渤健 支付的 800 萬美元 里程碑付款。研發 (R&D) 費用同期從 2380 萬美元 增加到 2620 萬美元。儘管持續虧損，但截至 2025 年 6 月 30 日，C4 Therapeutics 仍擁有穩固的現金頭寸，包括 2.23 億美元 的現金、現金等價物和有價證券。這種財務穩定性得益於戰略合作夥伴付款，包括 2023 年 12 月與默克公司的合作帶來的 1000 萬美元 預付款和高達 6 億美元 的潛在里程碑付款，以及羅氏公司的 400 萬美元 和默克公司 (Merck KGaA) 的 100 萬美元 臨床前里程碑付款。預計這一現金流將延長至 2027 年年中，為管線進展提供了關鍵時間。

除了 BIIB142，C4 Therapeutics 還在推進其主要的腫瘤候選藥物 cemsidomide (CFT7455)，用於多發性骨髓瘤。有前景的 1 期臨床數據顯示，在 75 µg 劑量下，多發性骨髓瘤患者的總緩解率 (ORR) 為 40%，在 100 µg 劑量下為 50%，表明其作為一流 IKZF1/3 降解劑的潛力。公司計劃在 2025 年 9 月 20 日舉行的國際骨髓瘤學會 (IMS) 年會上公布完整的 1 期多發性骨髓瘤數據，這被強調為進一步驗證該計劃的關鍵催化劑。

展望：平衡進展與持續風險

FDA 接受 BIIB142 的 IND 申請突顯了 C4 Therapeutics 靶向蛋白降解平台的潛力及其合作戰略。這一進展，加上有前景的 cemsidomide 數據，預計將維持積極的投資者關注。然而，建議投資者考慮公司持續的財務挑戰，包括持續虧損和潛在的稀釋，因為這些基本風險並未因這一單一監管勝利而完全緩解。未來的催化劑，例如完整的 cemsidomide 1 期數據讀數以及計劃於 2026 年初啟動的註冊開發，將對公司發展軌跡及其將科學驗證轉化為持續商業成功的能力至關重要。