Cổ phiếu Cytokinetics tăng sau khi trình bày dữ liệu lâm sàng Aficamten tích cực

Ngành công nghệ dẫn đầu mức tăng sau báo cáo thu nhập mạnh mẽ

Công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Cytokinetics, Incorporated (CYTK) đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng +5,37% sau khi trình bày dữ liệu lâm sàng tích cực bổ sung cho thuốc nghiên cứu aficamten của mình tại Hội nghị Khoa học Thường niên 2025 của Hiệp hội Suy tim Hoa Kỳ (HFSA). Động thái này phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiềm năng của thuốc trong điều trị bệnh cơ tim phì đại (HCM) khi nó đang được xem xét theo quy định.

Chi tiết sự kiện

Các điểm dữ liệu chính từ hai nghiên cứu quan trọng, MAPLE-HCM và FOREST-HCM, đã được nhấn mạnh trong cuộc họp HFSA. Nghiên cứu MAPLE-HCM đã chứng minh rằng aficamten cải thiện đáng kể khả năng tập thể dục tối đa và dưới tối đa cũng như sự phục hồi so với metoprolol ở bệnh nhân HCM tắc nghẽn. Các chỉ số như mức tiêu thụ oxy cao nhất và thời gian tập thể dục cho thấy sự tăng cường rõ rệt, với aficamten tăng tốc độ phục hồi VO2. Ngược lại, metoprolol, phương pháp điều trị tiêu chuẩn, cho thấy sự suy giảm hiệu suất thường xuyên hơn.

Hơn nữa, phân tích 96 tuần từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở FOREST-HCM đã hỗ trợ hiệu quả và khả năng dung nạp lâu dài của aficamten ở bệnh nhân HCM không tắc nghẽn. Nghiên cứu này cho thấy sự giảm liên tục gánh nặng triệu chứng, cải thiện các dấu ấn sinh học tim, tăng điểm chất lượng cuộc sống và tỷ lệ suy giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF) dưới 50% thấp. Đáng chú ý, FOREST-HCM trong đó 82,4% số người tham gia đã dùng liều cao nhất (15 mg và 20 mg) trong 96 tuần, không có trường hợp ngừng điều trị sớm.

Aficamten hiện đang được xem xét theo quy định với ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) được ấn định vào ngày 26 tháng 12 năm 2025 Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã bắt đầu xem xét và Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đang tiến hành Đánh giá Ưu tiên, đã cấp cho aficamten Chỉ định Liệu pháp Đột phá trước đó.

Phân tích phản ứng thị trường

Phản ứng tích cực của thị trường, được thể hiện qua việc cổ phiếu CYTK tăng lên 49,93 USD vào ngày 25 tháng 9 và đạt đỉnh 50,40 USD vào ngày 26 tháng 9, xuất phát từ dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ củng cố trường hợp của aficamten để được phê duyệt theo quy định và tiềm năng chiếm thị phần đáng kể trong bối cảnh điều trị HCM. Cổ phiếu đã cho thấy động lực mạnh mẽ, tăng 5,19% trong các phiên gần đây.

Các nhà phân tích phần lớn diễn giải việc FDA gia hạn ngày PDUFA là sự chậm trễ về thủ tục liên quan đến Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS), thay vì lo ngại về hiệu quả hoặc an toàn của thuốc. Quan điểm này đã được một số người coi là cơ hội mua tiềm năng, đặc biệt là khi FDA không yêu cầu dữ liệu hoặc nghiên cứu lâm sàng bổ sung.

Bối cảnh và hàm ý rộng hơn

Thị trường điều trị HCM toàn cầu, trị giá 2,31 tỷ đô la vào năm 2024, được dự báo sẽ tăng lên 2,95 tỷ đô la vào năm 2032. Aficamten được định vị là liệu pháp hàng đầu tiềm năng cho HCM tắc nghẽn (oHCM), với dự báo doanh thu cao nhất tại Hoa Kỳ là 800 triệu đô la vào năm 2034, nhằm chiếm 20-30% thị trường oHCM 683 triệu đô la vào năm 2030.

Aficamten có hồ sơ lâm sàng, đặc biệt là hiệu suất vượt trội so với metoprolol và dữ liệu an toàn thuận lợi, được coi là lợi thế cạnh tranh. Điều này đặc biệt phù hợp khi thử nghiệm ODYSSEY gần đây đã thất bại với đối thủ mavacamten (Camzyos), loại thuốc có cảnh báo hộp đen và yêu cầu REMS hạn chế hơn. Các nhà phân tích nhấn mạnh dược động học vượt trội của aficamten, chỉ số điều trị rộng hơn và hồ sơ liều lượng tốt hơn mà không bị gián đoạn điều trị ở mức LVEF thấp hơn.

Mặc dù có tiến bộ lâm sàng mạnh mẽ, Cytokinetics phải đối mặt với những trở ngại tài chính, bao gồm biên lợi nhuận âm và tăng trưởng doanh thu giảm. Công ty đã báo cáo giá trị sổ sách âm trên mỗi cổ phiếu là -3,08 USD và tổng nợ dài hạn đáng kể là 713,05 triệu USD. Tuy nhiên, công ty duy trì quyền sở hữu tổ chức mạnh mẽ và dòng tiền mặt 1 tỷ đô la tính đến tháng 6 năm 2025, cung cấp sự linh hoạt tài chính cho các nỗ lực thương mại hóa. Công ty gần đây đã tăng đợt chào bán trái phiếu chuyển đổi lên 650 triệu đô la (từ 550 triệu đô la ban đầu được lên kế hoạch) để tái cấp vốn cho các trái phiếu hiện có đáo hạn vào năm 2027.

Bình luận của chuyên gia

Một số tổ chức tài chính đã duy trì triển vọng lạc quan đối với Cytokinetics.

Stifel duy trì xếp hạng "Mua" và mục tiêu giá 96,00 USD, lưu ý đến kết quả hiệu quả nhất quán của aficamten và các trường hợp LVEF dưới 50% không thường xuyên. Công ty xem xét các kết quả này là hỗ trợ cho aficamten và thử nghiệm ACACIA-HCM đang diễn ra, đặc biệt là sau thất bại của thử nghiệm ODYSSEY gần đây với mavacamten, cho thấy các chất ức chế myosin tim vẫn mang lại lợi ích.

H.C. Wainwright nhắc lại xếp hạng "Mua" và mục tiêu giá 120,00 USD, nhấn mạnh hiệu quả vượt trội của aficamten trên tất cả các nhóm bệnh nhân được chỉ định trước trong thử nghiệm MAPLE-HCM và tiềm năng có một nhãn thuốc thuận lợi với các yêu cầu REMS tối thiểu.

Leonid Timashev của RBC gợi ý rằng REMS của aficamten có thể ít nghiêm ngặt hơn Camzyos, chỉ ra "có nhiều chỗ để aficamten cải thiện REMS của Camzyos, ngoài các tương tác thuốc-thuốc và theo dõi phân suất tống máu thất trái". Ông tin rằng một REMS thuận lợi có thể giúp doanh số bán hàng vượt quá 2,6 tỷ đô la trong oHCM và đẩy cổ phiếu vào phạm vi 70-80 đô la.

Nhìn về phía trước

Ngày PDUFA của FDA vào ngày 26 tháng 12 năm 2025 vẫn là một chất xúc tác quan trọng trong ngắn hạn đối với Cytokinetics. Tùy thuộc vào sự chấp thuận, công ty đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng tại Hoa Kỳ vào đầu năm 2026. Một cuộc họp muộn của FDA đã được lên lịch vào tháng 9 năm 2025, mang đến cơ hội tiếp theo để làm rõ quy định.

Các quyết định từ EMA và NMPA dự kiến vào đầu đến giữa năm 2026 và nửa cuối năm 2025 tương ứng, có thể mở rộng hơn nữa phạm vi thị trường của aficamten. Các nhà đầu tư sẽ tiếp tục theo dõi các diễn biến quy định, đặc biệt là giao thức REMS cuối cùng, và kết quả thử nghiệm ACACIA-HCM đang diễn ra để xác nhận thêm tiềm năng của aficamten trong việc định nghĩa lại điều trị HCM. Một sự kiện nhà đầu tư vào ngày 2 tháng 9 năm 2025 cũng dự kiến sẽ cung cấp thêm thông tin chi tiết về kết quả thử nghiệm và chiến lược của công ty.