BioMarin의 2.4억 달러 손실 기록으로 상업 모델 붕괴
BioMarin이 2월 24일 혈우병 A 치료제 Roctavian을 글로벌 시장에서 철수한다고 발표한 후, 유전자 치료 분야의 상업적 실행 가능성이 의문시되고 있습니다. 이 결정으로 회사는 재고 상각 및 자산 손상으로 약 2억 4천만 달러의 손실을 인식하게 됩니다. 이번 철수는 승인 이후 고전해 온 이 치료제의 구매자를 찾으려는 절망적이지만 실패한 시도에 따른 것입니다. Roctavian은 2024년 전 세계적으로 2천 6백만 달러의 매출을 기록했으며, 2025년에는 3천 6백만 달러로 증가했지만, 이러한 수치는 운영 비용을 정당화하기에는 턱없이 부족했습니다.
이러한 세간의 이목을 끄는 실패는 고립된 사건이 아닙니다. 지난 2월, 화이자는 2024년 4월 FDA 승인 이후 1년도 채 되지 않아 350만 달러 상당의 혈우병 B 유전자 치료제 Beqvez를 포기했는데, 이는 상업적 치료를 받은 환자가 단 한 명도 없었기 때문입니다. 마찬가지로 로슈는 선구적인 치료제 Luxturna의 판매가 2023년 59% 폭락한 후 2025년 유전자 치료 부문인 Spark Therapeutics의 “근본적인 재편”을 시작했습니다. 가장 극명한 사례는 한때 최고 300억 달러 이상의 가치를 자랑했던 Bluebird Bio로, 승인된 치료제 포트폴리오가 의미 있는 수익을 창출하지 못하자 2025년 초 한 사모 펀드에 단 2천 9백만 달러에 인수되었습니다.
안전 위기로 Sarepta가 마비되고 주가 82% 하락
이 부문의 상업적 어려움을 가중시키는 것은 심화되는 안전 위기입니다. 2월 25일, Sarepta는 거의 10년간 재직한 CEO Doug Ingram의 사임을 발표했습니다. 이번 리더십 변경은 주사당 320만 달러로 책정된 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 Elevidys의 재앙적인 한 해 이후에 이루어졌습니다. 2025년에 두 명의 환자 사망이 발생한 후, FDA는 해당 약물에 가장 심각한 안전 경고인 블랙박스 경고를 부여하고 사용을 제한했습니다. 안전 사건의 여파로 투자자 신뢰가 상실되었고, 이로 인해 Sarepta의 주가는 지난 한 해 동안 82% 폭락했습니다.
Elevidys를 괴롭히는 안전 문제는 간 독성 및 위험한 면역 반응과 관련이 있는 AAV 기반 유전자 치료제의 광범위한 문제의 징후입니다. 이 문제는 업계 전반에 걸쳐 있습니다. 2026년 1월, 5세 참가자가 암 관련 심각한 이상 반응을 보인 후 REGENXBIO의 핵심 유전자 치료제 두 가지에 대한 FDA 임상 시험이 중단되었고, 이는 회사 주가가 하루 만에 32% 하락하는 결과를 낳았습니다. 데이터에 따르면 위험은 더욱 커지고 있으며, 2025년 한 해 동안 유전자 치료 분야에서는 평균 3개월에 한 번꼴로 환자 사망이 발생하여 안전성이 업계 미래의 주요 장애물이 되고 있습니다.
Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57
