유나이티드 테라퓨틱스, FDA 승인 후 돼지 심장 인체 임상 시험 실시

유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics Corp.)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전자 변형 돼지 심장의 인체 임상 시험을 시작할 수 있는 승인을 받았습니다. 이는 기증 장기의 만성적 부족 문제를 해결하기 위한 여정에서 중요한 진전입니다.

유나이티드 테라퓨틱스의 제품 개발 부문 선임 이사인 크리스티나 데스멧(Kristina DeSmet)은 성명을 통해 "돼지 유래 심장을 인체 임상 시험으로 옮기는 것은 이종 이식 분야의 또 다른 결정적인 발전을 의미한다"라며 "심장은 이식하기 가장 복잡한 고형 장기 중 하나이며, 임상 단계로 나아가는 것은 수년간의 조율된 과학적 진보를 반영하는 것"이라고 말했습니다.

EXPRESS라고 불리는 이 연구는 다른 치료 대안이 없는 말기 심부전 환자 최대 2명을 대상으로 회사의 UHeart™를 테스트할 예정입니다. UHeart는 인체와의 호환성을 높이기 위해 10가지 유전자 편집을 거친 돼지에서 유래했습니다. 면역학적 수용을 용이하게 하기 위해 6개의 인간 유전자가 추가되었으며, 장기 거부 반응의 위험을 줄이고 장기 성장을 조절하기 위해 4개의 돼지 유전자가 불활성화되었습니다. 유나이티드 테라퓨틱스는 두 번째 환자를 등록하기 전 첫 번째 이식 수혜자의 안전성 및 유효성 데이터를 FDA에 제출할 예정입니다.

이번 시험은 공익 법인인 유나이티드 테라퓨틱스의 이종 이식 분야 세 번째 임상 시험으로, 말기 신장 질환에서 생명을 위협하는 심장 질환으로 플랫폼을 확장하는 것입니다. 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 미국 성인 중 약 670만 명이 심부전을 앓고 있으며, 이는 2023년 전체 사망자의 14.6%를 차지했습니다. 지난해 약 8,000명의 미국인이 심장 이식 대기 명단에 올랐으나, 실제 수술은 약 4,000건에 그쳤습니다.

EXPRESS 연구는 UHeart의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 통합된 1/2/3상 시험으로 설계되었습니다. 주요 유효성 평가 지표에는 이식 후 24주 시점의 환자 및 UHeart 생존율, 심장 기능 및 삶의 질이 포함됩니다. 참가자들은 생존 결과 및 잠재적인 인수 공통 감염 등에 대해 평생 동안 모니터링을 받게 됩니다.

FDA의 승인은 회사의 야심 찬 이종 이식 프로그램의 리스크를 크게 줄였으며 유전자 편집 접근 방식에 대한 중요한 검증을 제공했습니다. 투자자들은 이제 EXPRESS 연구의 시작과 첫 번째 환자의 안전성 및 유효성 데이터를 주목할 것이며, 이는 UHeart 플랫폼과 이종 이식 전반에 걸친 핵심 촉매제가 될 것입니다.

이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.