주요 요약:
유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics Corp.)는 대규모 후기 임상 연구에서 자사의 실험용 약물 라리네파그(ralinepag)가 폐동맥 고혈압(PAH) 환자의 임상적 악화 위험을 55% 감소시켜 임상시험의 일차 목표를 달성했다고 발표했습니다.
해당 연구 운영위원회 의장인 발레리 V. 맥러플린(Vallerie V. McLaughlin) 박사는 성명을 통해 "ADVANCE OUTCOMES 임상에서 라리네파그는 임상적 악화 위험을 낮추고 NT-proBNP 수치를 감소시켰으며, 저위험군 및 기존 치료를 많이 받은 PAH 환자의 운동 능력을 개선했습니다. 이는 1일 1회 제형 프로스타사이클린 수용체 작용제의 잠재적 이점을 입증하는 것"이라고 밝혔습니다.
이 긍정적인 결과(위험비 0.45, p<0.0001)는 모든 환자 하위 그룹에서 일관되게 나타났습니다. 또한 이 약물은 심부전의 핵심 바이오마커인 NT-proBNP 24.3% 감소, 위약 대비 6분 보행 거리(6MWD) 테스트 20.4m 개선 등 주요 이차 목표도 달성했습니다.
이 데이터로 인해 라리네파그는 폐의 고혈압을 특징으로 하는 치명적인 질환인 PAH 치료를 위해 승인된 최초의 1일 1회 경구용 프로스타사이클린 수용체 작용제가 될 가능성이 높아졌습니다. 유나이티드 테라퓨틱스는 2026년 하반기에 미국 식품의약국(FDA)에 승인 신청서를 제출할 계획이라고 밝혔습니다.
ADVANCE OUTCOMES 연구는 687명의 PAH 환자를 대상으로 한 3상 사건 발생 기반(event-driven) 임상시험으로, 환자들은 기존 치료에 더해 라리네파그 또는 위약을 무작위로 투여받았습니다. 환자 대다수는 이미 두 가지 배경 요법을 받고 있었으며, 이는 상대적으로 질환이 진행되었고 치료 경험이 많은 환자군임을 나타냅니다.
라리네파그는 혈관 확장을 촉진하고 혈관 재형성을 억제하는 천연 프로스타사이클린의 효과를 모방하도록 설계된 선택적 프로스타사이클린(IP) 수용체 작용제입니다. 회사 데이터에 따르면 라리네파그는 존슨앤드존슨의 승인된 PAH 약물인 업트라비(Uptravi)의 활성 대사물질 셀렉시팍(selexipag)보다 더 높은 결합 친화력과 효능을 가지고 있습니다.
라리네파그의 안전성 프로필은 두통, 턱 통증, 메스꺼움 등 프로스타사이클린 계열의 알려진 부작용과 일치했습니다. 연구에서 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다.
이 긍정적인 데이터는 유나이티드 테라퓨틱스가 경구용 PAH 치료제 시장에서 더욱 효과적으로 경쟁할 수 있게 해줄 것으로 보입니다. 결과는 라리네파그의 효능과 편리한 1일 1회 복용법이 기존 치료제들에 대한 강력한 경쟁력이 될 수 있음을 시사합니다.
성공적인 3상 결과는 유나이티드 테라퓨틱스의 PAH 프랜차이즈 강화에 있어 중요한 단계입니다. 투자자들에게 향후 주요 일정은 2026년 말까지 예정된 회사의 FDA 신약 허가 신청 제출이 될 것입니다.
이 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
