REGENXBIO, 첫 MPS II 유전자 치료제 FDA 승인 지원 확보

REGENXBIO Inc.는 월요일 미국 식품의약국(FDA)이 헌터 증후군(Hunter syndrome) 치료를 위한 실험적 유전자 치료제를 재심사하기로 결정했다고 밝혔다. 이는 4개월 전 제제(拒絶)를 번복한 것으로, 희귀 뇌 질환에 대한 최초의 일회성 치료제 탄생으로 가는 길을 열어주는 결정이다.

메릴랜드주 록빌에 본사를 둔 이 회사는 성명을 통해 FDA가 추가 연구가 필요하지 않다고 확인했으며, CAMPSIITE 연구의 기존 장기 데이터를 신속히 검토해 가속 승인을 추진할 것이라고 전했다. REGENXBIO는 2026년 3분기 중 생물의약품 허가 신청(BLA)을 재제출할 계획이다.

회사 대변인은 "이번 FDA와의 조율은 MPS II 환자와 가족들에게 중요한 이정표"라며 "이 커뮤니티에 최초의 유전자 치료제를 가능한 한 빨리 제공하는 데 전념하고 있다"고 말했다.

NAVSUNLI(clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121로도 알려짐)는 점액다당증 2형(Mucopolysaccharidosis type II)을 대상으로 하는 일회성 유전자 치료제다. 이 초희귀 신경퇴행성 질환은 주로 남아에게 발병하며, 이두로네이트-2-설파타제 효소 결핍으로 인해 진행성 인지 저하와 장기 손상을 유발한다. 다케다 제약(Takeda Pharmaceutical Co.)의 효소대체요법제 Elaprase가 존재하지만 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 신경학적 형태의 질환에는 효과적인 치료제가 없는 상황이다. CAMPSIITE 연구는 NAVSUNLI가 IDS 유전자의 기능적 사본을 뇌 세포에 직접 전달해 인지 저하를 늦출 수 있는지 평가했다.

STAT News에 따르면 이번 FDA의 번복은 트럼프 행정부에 의해 임명된 지도부가 사임하거나 해임된 후 나타난 일련의 규제 태도 변화 중 가장 최근 사례다. 지난주에는 UniQure가 FDA가 이전에 거절했던 헌팅턴병 유전자 치료제에 대한 허가 신청이 승인됐다고 발표했다. 이러한 패턴은 희귀 신경 질환을 대상으로 한 유전자 치료제에 대한 규제 기관의 입장 변화를 시사하며, 해당 분야는 역사적으로 승인에 높은 장벽을 겪어왔다.

REGENXBIO의 광범위한 파이프라인에는 뒤시엔느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 대상으로 한 RGX-202(3상 진행 중)과 AbbVie Inc.와 공동 개발 중인 습성 연령관련 황반변성(wet AMD) 치료제 ABBV-RGX-314가 포함돼 있다. 습성 AMD 프로그램은 2026년 4분기까지 1억 달러(약 1,400억 원) 규모의 마일스톤 지급을 촉발할 수 있을 것으로 Seeking Alpha는 전망했다. 아데노-연관 바이러스 벡터를 사용해 치료 유전자를 전달하는 회사의 NAV AAV 플랫폼은 이 세 가지 프로그램의 기반이 되며, 회사 가치를 견인하는 핵심 기술이다.

MarketWatch에 따르면 REGENXBIO의 주가는 이 소식에 상승했으며, FDA의 입장 변화를 보도한 앞선 보도 이후 오름세를 이어갔다. 주가는 4개월 전 초기 거절 이후 하락했으며, 이는 회사의 유전자 치료제 전략과 FDA의 진화하는 규제 프레임워크를 헤쳐나갈 능력에 의문을 제기했었다.

투자자 입장에서 이번 FDA와의 조율은 주요 규제 리스크를 제거하고 잠재적 승인 일정을 앞당긴 것이다. 승인될 경우 NAVSUNLI는 승인된 유전자 치료제 대안이 없는 시장을 공략하게 되며, 이는 상당한 상업적 기회를 의미한다. REGENXBIO의 현재 가치는 파이프라인의 이분법적 리스크를 반영하고 있다. 성공적인 승인은 주가의 유의미한 재평가로 이어질 수 있지만, 두 번째 거절은 회사의 유전자 치료제 플랫폼의 생존 가능성에 의문을 제기할 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.