REGENXBIO가 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 RGX-202의 확증 임상시험에서 예정보다 일찍 투여를 완료했다. 회사는 2026년 3분기 가속 승인 경로를 통해 BLA를 제출할 계획이며, 2027년 하반기 FDA 승인을 목표로 하고 있다. RGX-202은 DMD 유전자 치료제 시장에서 사렙타(Sarepta)의 엘레비디스(Elevidys)와 경쟁할 수 있을 것으로 전망된다.
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REGENXBIO, RGX-202 용량 투여 완료…2026년 3분기 BLA 제출 예정
REGENXBIO의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 치료제가 시장에 한 걸음 더 다가섰다. 회사가 예정보다 일찍 확증 임상시험 투여를 완료했기 때문이다.
메릴랜드주 록빌에 본사를 둔 REGENXBIO Inc.는 DMD에 대한 최적(Best-in-Class) 유전자 치료제 후보인 RGX-202의 확증 임상시험 등록 및 투여를 완료했다. 강력한 환자 수요와 연구자들의 높은 관심에 힘입어 등록 프로그램을 예정보다 앞당겨 마무리했다. 회사는 2026년 3분기 중 가속 승인 경로를 통해 FDA에 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획이며, 2027년 하반기 승인 가능성을 목표로 하고 있다.
회사 관계자는 "빠른 등록 속도는 DMD 분야의 시급한 미충족 의료 수요와 연구자들이 RGX-202의 프로파일에 대해 가진 신뢰를 반영한다"고 밝히며, 확고한 연구자 관심이 예정보다 일찍 임상시험을 완료할 수 있었던 핵심 요인이라고 강조했다.
RGX-202은 REGENXBIO의 NAV AAV8 벡터를 사용해 기능성 디스트로핀 유전자를 전달하도록 설계됐으며, 근육 세포에서 디스트로핀 단백질 생성을 회복시키는 것을 목표로 한다. 디스트로핀 유전자 변이로 인해 발생하는 DMD는 전 세계적으로 남아 약 3,500명 중 1명꼴로 발생하며, 점진적인 근육 퇴화를 초래한다. 현재 표준 치료법은 코르티코스테로이드로, 질병 진행 속도를 늦추지만 완전히 막지는 못한다.
이번 확증 임상시험 완료는 REGENXBIO에 중요한 이정표다. 회사는 RGX-202을 DMD에 대해 최초로 승인된 유전자 치료제인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 엘레비디스(Elevidys)에 맞설 경쟁 제품으로 포지셔닝해왔다. 엘레비디스는 2023년 6월 FDA로부터 가속 승인을 받았으며, 2024년 정식 승인으로 전환되면서 DMD 유전자 치료제 시장에서 상업적 기준을 확립했다.
BLA 제출이 REGENXBIO에 의미하는 바
가속 승인 경로를 통한 BLA 제출 계획은 규제 검토 일정을 단축시킬 수 있으며, FDA가 신청서를 접수하고 우선 심사를 부여할 경우 2027년 말까지 RGX-202이 시장에 출시될 가능성이 있다. 가속 승인 제도는 FDA가 중증 질환에 대해 대리 지표(서로게이트 엔드포인트)를 기반으로 약물을 승인할 수 있도록 허용한다. 이 경우 미세 디스트로핀 발현 수준이 대리 지표가 될 가능성이 높으며, 임상적 유익성을 확인하기 위한 확증 데이터가 추가로 요구된다.
REGENXBIO의 파이프라인에는 희귀 질환을 대상으로 한 여러 유전자 치료제 프로그램이 포함되어 있으며, RGX-202은 핵심 DMD 후보 물질이다. 회사는 아직 확증 임상시험의 정확한 환자 등록 수나 구체적인 효능 데이터를 공개하지 않았으며, 이는 FDA 검토 과정에서 중요한 요소가 될 전망이다.
DMD 유전자 치료제 시장의 경쟁 구도
사렙타의 엘레비디스는 2024년 약 3억 3,400만 달러(약 3.34억 달러)의 순제품 수익을 기록했다고 회사 공시 자료에서 밝혀 DMD 시장의 상업적 기회를 입증했다. 화이자(Pfizer)는 앞서 DMD 유전자 치료제 후보 PF-06939926을 개발했으나 2상 임상시험에서 환자 사망 사건이 발생한 후 개발을 중단하면서 경쟁 구도는 좁아졌다. 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)도 현재 초기 임상 단계인 DMD 유전자 치료제 후보 SGT-003을 개발 중이다.
REGENXBIO의 NAV AAV8 벡터 기술은 다른 AAV 혈청형을 사용하는 엘레비디스와 RGX-202을 차별화한다. 회사는 아직 RGX-202의 가격 전망을 공개하지 않았으나, 엘레비디스의 경우 환자 1인당 약 320만 달러(약 3.2백만 달러)의 리스트 가격이 책정돼 미국에서 가장 고가의 약물 중 하나로 꼽힌다.
나스닥에서 RGNX 티커로 거래되는 REGENXBIO 주식은 BLA 제출일이 다가옴에 따라 투자자들의 관심이 높아질 것으로 예상된다. 바이오텍 기업들은 일반적으로 규제 검토 과정에서 상당한 비용을 부담하므로 회사의 현금 보유액과 소진율(burn rate)이 주요 관전 포인트다. 2027년 말 FDA 결정 가능성을 고려할 때, 투자자들은 잠재적 상업 출시 전까지 약 15개월간의 규제 불확실성을 가격에 반영하고 있는 상황이다.
본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며, 투자 조언을 구성하지 않습니다.
