프락시스 프리시전 메디슨, 엘수너센 FDA 혁신치료제 지정에 4% 상승

프락시스 프리시전 메디슨(Praxis Precision Medicines Inc.)의 주가가 4% 상승했다. 미국 식품의약국(FDA)이 SCN2A 발달성 및 간질성 뇌병증(SCN2A-DEE)과 관련된 발작 치료를 위한 엘수너센(elsunersen)에 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 부여했기 때문이다.

프락시스의 사장 겸 최고경영자 마르시우 소우자는 "이번 지정은 FDA가 SCN2A-DEE에서 충족되지 않은 의료적 요구의 시급성과 당사 임상 데이터의 우수성을 모두 인정한 것"이라고 말했다.

이번 지정은 2세에서 12세 사이의 소아 환자 9명을 대상으로 한 무작위, 위약 대조 1/2상 임상시험인 EMBRAVE 파트 A의 데이터에 의해 뒷받침됐다. 엘수너센 치료 결과, 월 발작 빈도가 기준선 대비 위약 대비 77% 감소했으며(p=0.015), 환자의 71%가 50% 이상의 발작 감소를 달성했고, 57%는 6개월 치료 기간 동안 최소 28일 이상 발작이 없는 기간을 경험했다. 효능은 공개 연장 연구에서 최대 1년까지 유지됐다. 치료를 받은 모든 환자에서 수면, 운동 기능, 근긴장도, 주의력 또는 신경정신운동 발달 측면에서 개선이 나타난 반면, 위약군에서는 개선이 없었다. 해당 치료법은 내약성이 우수했으며, 약물 관련 중대한 이상반응이나 치료 중단 사례는 없었다.

SCN2A 유전자 발현을 감소시키도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드인 엘수너센은 이제 FDA로부터 혁신치료제, 희귀의약품 및 소아희귀질환 지정을 모두 보유하게 됐으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 및 PRIME 지위도 획득했다. 현재 FDA와 협의된 간소화된 단일군 등록 경로에 따라 약 30명의 환자를 대상으로 하는 핵심 EMBRAVE3 연구가 진행 중이다.

이 치료제는 SCN2A 유전자의 기능 획득 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 유전성 간질인 조기 발작형 SCN2A-DEE를 표적으로 한다. 발작은 일반적으로 유아기에 시작되며 발달 장애와 연관된다. 현재 근본적인 유전적 원인을 해결하는 승인된 치료제는 없다. 이 프로그램은 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc.) 및 로그콘(RogCon Inc.)과 협력하여 개발되고 있다.

이번 혁신치료제 지정은 엘수너센의 개발 및 검토 일정을 단축시킬 수 있으며, 잠재적으로 SCN2A 기능 획득형 간질에 대한 최초의 질병 변형 치료제가 될 수 있다. 투자자들은 다음 촉매제가 될 EMBRAVE3 등록 임상시험의 환자 모집 진행 상황을 주목할 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.