Praxis Precision Medicines 주가 12% 급락, 간질 치료제 임상 3상 목표 달성 실패

Praxis Precision Medicines의 실험적 간질 치료제 보르마트리진(vormatrigine)이 임상 2/3상 시험의 주요 목표를 달성하지 못하면서 주가가 12% 이상 하락했다.

"POWER1 시험 결과는 당사가 기대했던 바는 아니지만, 고용량 투여군에서 확인된 신호, 낮은 중단율 및 우수한 안전성 프로파일에서 고무적인 결과를 얻었습니다"라고 마르시우 소우자(Marcio Souza) 최고경영자는 말했다.

POWER1 시험은 뇌의 한 부분에서 발작이 시작되는 국소 발작(focal onset seizures)을 앓고 있는 성인 환자를 대상으로 보르마트리진을 평가했다. 환자들은 이미 1~3종의 항경련제를 복용 중이었다. 이 약물은 기준 시점 대비 월 발작 빈도를 줄이는 1차 평가변수를 충족하지 못했지만, 환자의 최소 50% 이상 발작 감소를 보인 2차 평가변수는 충족했다. 발작 감소는 환자들이 더 높은 30mg 용량을 투여받은 시험 후반부에 더 두드러져 잠재적인 용량-반응 관계를 시사했다. 보르마트리진은 전반적으로 내약성이 우수했으며, 이상 반응으로 인한 중단율은 10% 미만이었다. 보르마트리진 투여군 환자의 약 90%가 공개 연장 연구(open-label extension study)로 전환됐다.

보르마트리진은 뇌 내 나트륨 채널의 과흥분 상태를 표적으로 설계된 소분자(small molecule) 약물이다. Praxis는 이 약물을 성인 국소 발작 및 전신 간질(generalized epilepsy) 치료를 위한 1일 1회 경구용 치료제로 개발 중이었다.

이번 실패는 Praxis에 있어 큰 타격이다. 회사는 프로그램을 재평가하는 동안 현재 진행 중인 POWER2 연구의 등록을 일시 중단하고 있다. 피퍼 샌들러(Piper Sandler)의 분석가 야스민 라히미(Yasmeen Rahimi)는 이 같은 중단이 "올바른 결정"이라며, 투자자들이 이 자산에 대해 큰 기대를 걸지 않았었다고 지적했다. 회사는 다른 파이프라인 후보 물질인 렐루트리진(relutrigine)과 울릭사칼타마이드(ulixacaltamide)의 계획된 출시 준비에 계속 집중할 것이라고 밝혔다.

이번 하락으로 Praxis의 주가는 해당 발표 이후 최저 수준으로 떨어졌다. 회사의 다음 모멘텀은 보르마트리진 프로그램에 대한 재평가와 임상시험 설계의 잠재적 수정 여부가 될 것이며, 이는 약물의 개발 지속 여부 또는 회사가 다른 후기 단계 파이프라인 후보 물질에 자원을 전환할지를 결정할 수 있다.

본 문서는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며, 투자 조언을 구성하지 않습니다.