Oculis 주가 23% 급락, DME 3상 임상 시험에서 시력 개선 목표 미달

Oculis Holding AG (NASDAQ: OCS)는 당뇨병성 황반부종(DME) 환자를 대상으로 한 OCS-01의 두 건의 3상 DIAMOND 임상시험이 52주차 최대교정시력(BCVA) 개선이라는 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다. 이 소식에 주가는 금요일 거래에서 23% 이상 하락했다.

"두 임상시험 모두에서 관찰된 실질적이고 지속적인 망막 두께 감소가 52주차 BCVA 개선으로 이어지지 않아 자연스럽게 실망스럽다"고 Oculis의 최고경영자(CEO) 리아드 셰리프(Riad Sherif) 박사는 회사 콘퍼런스콜에서 말했다.

DIAMOND 프로그램은 전 세계 119개 센터에서 805명의 환자를 등록했으며, DIAMOND-1에 404명, DIAMOND-2에 401명이 참여했다. 두 연구 모두 치료군당 약 200명의 환자를 무작위 배정했다. 1차 평가변수는 52주차 BCVA ETDRS 문자 점수의 변화를 측정했으며, 주요 2차 평가변수는 최소 15개 문자를 획득한 환자의 비율을 추적했다. 두 평가변수 모두 충족되지 않았다. 52주 연구의 약물 투여 기간(6주 유도기 및 46주 유지기 포함)을 80% 이상의 환자가 완료했다.

OCS-01은 두 임상시험 모두에서 중심와하 두께(망막 부종의 해부학적 지표)의 신속하고 지속적인 감소를 보여주었다. 그러나 이러한 이점이 기능적 시력 개선으로 이어지지는 않았다. 셰리프는 대조군(위약)에서 관찰된 약 5문자 개선은 DME 임상시험에서 "다른 어떤 시험에서의 최고 위약 반응보다 두 배 이상" 높은 수치라고 언급하며, 이를 놀라운 결과라고 평가했다. 그는 회사가 프로토콜 실행을 교차 확인한 결과 임상시험 수행상의 문제는 발견되지 않았으며, 순응도가 높고 초기 단계 연구와 일관됐다고 말했다.

안전성 프로파일은 이전 임상시험과 일관됐으며, 예상치 못한 소견은 없었다. OCS-01 투여군에서 안압 상승과 백내장 발생률이 높았는데, 셰리프는 이는 DME에서 만성 스테로이드 사용 시 예상되는 결과라고 설명했다.

이번 결과에 따라 Oculis는 현재 DME 적응증에 대해 OCS-01의 미국 식품의약국(FDA) 승인 신청을 추진할 계획이 없다. 실비아 청(Sylvia Cheung) 최고재무책임자(CFO)는 Oculis가 OPTIREACH 기술과 OCS-01 후보물질을 자체 보유하고 있으며, 해당 프로그램과 관련된 라이선스 지급 의무는 없다고 밝혔다. DIAMOND 임상의 일상적인 센터 종료 비용은 2분기와 3분기 초에 발생할 것으로 예상된다. 셰리프는 OCS-01이 안과 수술 분야에서는 허가 신청이 가능한 상태이며, 회사는 결정을 내리기 전에 전체 평가를 수행할 것이라고 말했다.

Oculis는 자원을 후기 단계 파이프라인으로 전환할 예정이다. 여기에는 시신경병증 대상 프리보세그토르(Privosegtor)의 PIONEER 프로그램과 안구건조증 대상 리카닌리맙(licaminlimab)의 PREDICT-1 연구가 포함된다. PIONEER-1의 디자인은 FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA) 하에 승인되었으며, 70개 이상의 미국 및 국제 센터가 다양한 단계의 활성화를 진행 중이다. 셰리프는 "가까운 시일 내에" 첫 번째 환자 치료가 시작될 것으로 기대한다고 밝혔다. 리카닌리맙의 경우 PREDICT-1 임상시험은 160명의 환자 등록을 목표로 하며, 약 70%의 센터가 활성 스크리닝 단계에 있다. Oculis는 올해 후반에 업데이트를 제공할 예정이다.

회사는 2억 7800만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자 자산을 보유하고 있어 2029년 하반기까지 운영 자금을 확보했다. 이번 하락으로 OCS 주가는 임상 결과 공개 이후 최저 수준으로 떨어졌으며, 회사의 남은 파이프라인에 대한 투자자 신뢰가 시험대에 올랐다. 투자자들은 향후 몇 달간 PIONEER-1 환자 등록 및 PREDICT-1 스크리닝 진행 상황에 대한 업데이트를 주목할 것으로 보인다.

본 기사는 정보 제공 목적일 뿐이며 투자 조언을 구성하지 않습니다.