노바티스, Itvisma EC 승인 획득…SMA 점수 2.39점 개선

유럽연합 집행위원회는 노바티스(Novartis AG)의 Itvisma(오나세모진 아베파보벡)를 2세 이상 소아, 청소년 및 성인 5q 척수성근위축증(SMA) 환자 대상으로 승인했다. 이로써 Itvisma는 유럽연합에서 이 광범위한 환자군을 대상으로 승인된 최초의 유전자 대체 요법이 되었다.

"이는 개인의 필요와 상황에 맞는 선택지를 찾고 있는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 더 가까이 가져다준다"고 SMA Europe의 니콜 구세(Nicole Gusset) 최고경영자는 말했다.

이번 승인은 SMA의 근본 원인인 SMN1 유전자의 양대립유전자 돌연변이를 가진 환자를 대상으로 한다. Itvisma는 결함 유전자를 대체하도록 설계된 고정 용량의 단회 척수강 내 투여 요법으로, 기존 치료제들과 같이 지속적인 투여 일정이 필요하지 않다. 이 치료제는 연령이나 체중에 따른 조정이 필요하지 않다.

이번 결정으로 노바티스는 신생아(이미 정맥 주사 유전자 요법 졸겐스마(Zolgensma) 대상)를 넘어 유럽에서 SMA 치료 가능 환자군을 확대하게 되었다. SMA는 전 세계적으로 10만 명당 1~2명꼴로 발병하며, 출생 1만 명당 약 1명의 비율로 발생한다.

승인을 뒷받침한 임상 데이터

EC의 결정은 허가 근거가 된 STEER 연구와 지원적 근거를 제공한 3b상 STRENGTH 및 1/2상 STRONG 임상시험 데이터에 기반했다. STEER 연구에서 Itvisma는 Hammersmith 기능적 운동 척도에서 통계적으로 유의미한 2.39점 개선을 보였으며, 이 효과는 52주 추적 기간 동안 유지되었다. STEER와 STRENGTH 연구 모두에서 이전 치료 경험이 없거나 사전 치료를 받은 환자 모두에게 임상적으로 의미 있는 혜택이 입증되었다.

"운동 기능을 유지하거나 개선하는 것은 SMA를 앓고 있는 나이가 많은 소아, 청소년 및 성인 환자들에게 의미 있는 차이를 만들 수 있습니다"라고 프라하 Motol 및 Homolka 대학병원 소아신경학과 신경근육센터장인 야나 하베를로바(Jana Haberlova) 교수는 말했다. "Itvisma의 유럽 승인은 더 넓은 환자군에게 새로운 유전자 대체 요법 옵션을 제공한다는 점에서 중요한 진전입니다."

회사 측에 따르면 가장 흔한 부작용으로는 상기도 감염, 발열, 구토, 두통 및 간 효소 상승이 포함되었다.

노바티스에 미치는 영향

이번 승인으로 노바티스는 유럽에서 신생아(졸겐스마 치료)부터 Itvisma를 투여받는 나이가 많은 소아 및 성인에 이르기까지 모든 연령대의 SMA 환자를 아우르는 유전자 치료 프랜차이즈를 구축하게 되었다. "Itvisma를 통해 우리는 더 나아가 나이가 많은 소아, 청소년 및 성인 환자들에게 단회 유전자 대체 요법에 대한 접근성을 확대하고 있으며, 이는 환자들의 오랜 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있습니다"라고 노바티스 인터내셔널 사장 패트릭 호버(Patrick Horber)는 말했다.

투자자들은 개별 EU 회원국들의 가격 및 보험 급여 결정을 주목할 것이며, 이는 치료제의 상업적 도입 성과를 결정지을 핵심 요소다. 노바티스는 SMA 치료용 AAV9 유전자 전달 기술에 대해 Nationwide Children's Hospital 및 REGENXBIO로부터 전 세계적 독점 라이선스를 보유하고 있다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.