FDA, 1상 임상시험 기간 6~12개월 단축…중국과 경쟁 대응

FDA가 초기 단계 신약 임상시험을 전면 개편하고 있다. 임상 연구가 중국과 호주로 유출되는 것을 막기 위해서다.

FDA는 월요일(현지시간) 1상 안전성 연구 기간을 6~12개월 단축하는 규제 개혁안을 발표했다. 신약 연구가 더 신속한 규제 승인을 제공하는 중국과 호주로 빠져나가는 것을 막기 위한 조치의 일환이다.

"미국 환자들의 기회를 지연시키고 생의학 연구의 글로벌 리더로서 미국의 입지를 약화시키면서, 1상 임상시험의 점점 더 많은 부분이 해외로 이전되는 것을 목격해 왔습니다,"라고 카일 다이아만타스 FDA 국장 대행은 말했다. "FDA는 이러한 추세를 되돌리기 위해 조치를 취하고 있습니다."

'오퍼레이션 트라이얼 블레이저(Operation Trial Blazer)'로 명명된 이번 개혁에는 신속 임상시험용 신약(IND) 시범 프로그램, 용량 선택을 위한 고급 컴퓨터 모델 사용에 관한 업데이트된 지침, 그리고 임상시험 마스터 프로토콜을 위한 새로운 프레임워크가 포함된다. FDA는 또한 전임 국장 마티 마카리 아래에서 처음 발표된 정책, 즉 두 번의 임상시험을 요구하던 기존 기준을 대체하여 단일 고품질 임상시험만으로도 신약 승인이 가능하다는 방침을 재확인했다. FDA는 발표와 함께 3건의 지침 초안을 공개했으며, 1상 임상시험 관련 문의를 전담하는 웹사이트와 콜센터를 출시할 계획이라고 한 고위 HHS 관계자가 전했다.

이번 개혁은 미국이 직면한 점증하는 경쟁력 약화 문제를 해결하기 위한 것이다. 제약사들은 규제 승인이 더 빠르고, 관료적 절차가 적으며, 세제 혜택이 더 관대한 중국과 호주에서 점점 더 많은 초기 연구를 수행하고 있다. 이러한 변화는 미국의 생의학 혁신 리더십과 그에 따르는 투자를 위협하고 있다고 로버트 F. 케네디 주니어 HHS 장관은 말했다. "미국은 새로운 의약품을 개발하기에 세계 최고의 장소가 되어야 하지만, 우리는 너무 많은 임상 연구를 해외로 내몰고 있는 시스템을 구축해 왔습니다,"라고 케네디는 말했다. "미국은 과거 의학 혁신에서 세계를 선도했습니다. 우리가 다시 선도할 것입니다."

개혁안의 작동 방식

FDA의 3건의 지침 초안은 초기 단계 제출을 위한 제조 정보 요구사항을 명확히 하고, 컴퓨터 모델링을 사용한 용량 선택에 대한 지침을 제공하며, 계획된 마스터 프로토콜 프레임워크를 개괄한다. 또한 FDA는 특정 전임상 시험에 대해 동물 모델을 요구하는 관행에서 벗어나고 있다고 한 고위 HHS 관계자는 말했다. 이러한 변화는 FDA의 초기 단계 요구사항을 효율적으로 탐색할 규제 전문성이 부족한 소형 생명공학 기업들의 특정 애로사항을 겨냥한 것이다.

NIH 측에서는 제이 바타차리야 소장이 NIH의 임상시험 네트워크를 활용해 보다 광범위하게 확대 적용할 수 있는 새로운 임상시험 설계를 테스트할 것이라고 말했다. "우리는 실제 임상 데이터와 인과 추론 방법의 활용을 확대하여 프로토콜 실현 가능성, 환자 모집 계획 및 증거 생성 측면에서 임상시험을 더 빠르고 더 유용하게 만드는 방향으로 개선할 것입니다,"라고 바타차리야는 말했다. NIH는 기관심사위원회 요구사항 변경을 포함한 개혁 계획에 대해 공개 의견을 수렴할 예정이며, 환자 보호를 유지하면서 임상시험을 간소화하는 것을 목표로 하고 있다.

경쟁 구도

FDA의 마지막 주요 신약 개발 촉진 노력은 2012년 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy designation) 제도 아래에서 이뤄졌다. FDA 데이터에 따르면, 해당 제도는 지정된 신약의 중간 개발 기간을 표준적인 8년 이상에서 약 4.8년으로 단축시켰다. '오퍼레이션 트라이얼 블레이저'는 다른 병목 지점, 즉 1상 안전성 연구를 겨냥하고 있다. 미국은 이 분야에서 2024년 사상 최대 수의 IND 신청을 승인한 중국 국가약품감독관리국(NMPA)과 제출 후 30일 이내에 연구 시작을 허용하는 호주의 임상시험 통보 제도(CTN scheme)에 뒤처져 있다.

이번 개혁은 제약사들이 초기 임상시험을 어디서 진행할지 선택하는 구도를 바꿀 수 있다. 암젠의 연구개발 부문 사장 제이 브래드너는 이번 변화가 장기적으로는 별도의 연구 현장이 아닌 환자의 정기 진료 중에 더 많은 임상시험이 이뤄질 수 있게 할 것이라고 말했다. 업계 전반적으로 볼 때, 미국 내 1상 임상시험 기간 단축은 개념 증명 데이터에 도달하는 시간을 단축시켜, 라이선싱 계약, 파트너십 가치 평가 및 벤처캐피털 배분에 영향을 미칠 것이다. 신속 초기 임상시험을 위한 시범 프로그램은 아직 개발 중이며, 세부 사항은 향후 수개월 내에 발표될 예정이라고 FDA는 밝혔다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며, 투자 조언을 구성하지 않습니다.