FDA, 갑상샘안병증 치료제 버리디안 테라퓨틱스의 '룸보아' 2건의 임상 3상 시험 기반 승인

미국 식품의약국(FDA)이 버리디안 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics Inc.)의 갑상샘안병증 치료제 룸보아(Lumvoa, 벨리그로투그-vvze)를 승인했다. 이는 드문 자가면역 질환인 갑상샘안병증의 활동성 및 만성 두 형태 모두에 대해 허가된 최초의 치료제다.

"룸보아 승인을 통해 갑상샘안병증 환자들에게 의미 있는 치료 옵션을 제공하는 데 중요한 진전을 이루게 됐습니다,"라고 버리디안의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 스티브 마호니(Steve Mahoney)는 말했다. "당사의 상업 및 의료 업무 팀은 오랫동안 이 순간을 준비해 왔습니다."

이번 승인은 각각 활동성 및 만성 갑상샘안병증(TED) 환자를 대상으로 한 THRIVE 및 THRIVE-2 임상 3상 시험 결과에 기반한다. 두 연구 모두 15주차에 1차 평가변수와 모든 2차 평가변수를 충족했다. 룸보아는 투여 3주 만에 안구돌출증 감소 효과를 보였으며, 활동성 및 만성 질환 모두에서 복시 반응과 완전 관해에 대해 통계적으로 유의미한 효과를 입증한 최초의 승인된 갑상샘안병증 치료제가 됐다. 룸보아는 갑상샘안병증의 특징인 염증 및 조직 재형성에 관여하는 인슐린 유사 성장 인자-1 수용체(IGF-1R)의 완전 길항제다. 환자들은 12주에 걸쳐 500mg씩 3주 간격으로 총 5회의 정맥 주입을 받았다. 환자의 5% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상 반응은 근육 경련, 두통, 청각 장애, 고혈당증 및 피로였다. 주입 관련 반응은 약 9%의 환자에서 보고됐으며, 고혈당증은 12%에서 발생했는데, 이 중 절반은 기존 당뇨병 또는 내당능 장애가 있었다. 룸보아는 염증성 장질환 악화 및 영구적일 수 있는 청력 손실을 유발할 수도 있다.

이번 결정은 암젠(Amgen Inc.)의 테페자(Tepezza)가 유일한 승인 치료제였던 시장에서 환자들에게 새로운 선택지를 제공한다. 갑상샘안병증은 연간 인구 10만 명당 약 15~20명에게 영향을 미치며, 눈 주변의 염증 및 조직 재형성을 유발해 안구돌출증, 복시, 통증 및 시력 손상으로 이어질 수 있다. "갑상샘안병증은 육체적으로 고통스럽고 정서적으로도 지치게 하며, 환자들은 이 질병이 일상생활에 큰 지장을 준다고 경험합니다,"라고 갑상샘안병증 커뮤니티 조직(TED Community Organization)의 설립자 겸 CEO인 크리스틴 구스타프손(Christine Gustafson)은 말했다.

버리디안은 룸보아를 즉시 출시할 계획이며, 보험 안내 및 자격 요건을 갖춘 환자에 대한 재정 지원을 제공하는 환자 지원 프로그램인 '버리디안케어스(ViridianCares)'를 만들었다. 또한 피하 주사 제형인 엘레그로바트(elegrobart)를 개발 중이며, 2027년 1분기 중 생물의약품 허가 신청서(BLA) 제출을 예상하고 있다. FDA는 갑상샘안병증에서 충족되지 않은 의학적 수요를 반영해 룸보아에 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 및 우선 심사(Priority Review)를 부여했다. 버리디안은 매사추세츠주 월섬(Waltham)에 본사를 두고 있다.

이번 승인은 버리디안의 첫 번째 상용 제품이자 임상 단계 바이오텍에서 수익 창출 기업으로의 전환을 의미한다. 투자자들은 6월 29일로 예정된 회사의 컨퍼런스 콜에서 초기 상용화 실적에 대한 논평과 엘레그로바트 개발 일정 관련 업데이트를 주목할 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성됐으며, 투자 조언을 구성하지 않습니다.