Cogent의 베주클라스티닙 병용요법, 3상 임상에서 GIST 진행 위험 50% 감소

Cogent의 베주클라스티닙 병용요법이 3상 임상시험에서 위장관기질종양(GIST)의 진행 또는 사망 위험을 50% 감소시켰다. 이는 해당 질환에서 활성 대조군을 능가한 첫 번째 치료법이다.

"오늘 발표된 결과는 베주클라스티닙과 수니티닙의 병용요법이 KIT 돌연변이 유발 위장관기질종양 환자에게 인상적인 임상 활성을 제공한다는 것을 명확히 보여줍니다."라고 Dana-Farber 암연구소 선임 의사이자 하버드 의과대학 부교수인 Andrew Wagner는 말했다. "이 요법이 2차 GIST 환자에 대한 새로운 표준 치료법으로 신속히 채택될 것으로 기대합니다."

PEAK 임상시험은 이마티닙 내성 또는 불내성 진행성 GIST 환자를 대상으로 진행되었다. 베주클라스티닙 병용요법군의 중앙 무진행생존기간(PFS)은 16.5개월로, 수니티닙 단독요법군의 9.2개월 대비 유의미하게 개선되었다(위험비 0.50, 95% CI: 0.39-0.65, p<0.0001). 객관적 반응률은 각각 46% 대 26%였다. 전체생존기간(OS) 데이터는 아직 성숙되지 않았다.

미국 식품의약국(FDA)은 Cogent의 병용요법에 대한 신약신청(NDA)을 우선심사 대상으로 접수했으며, 2026년 11월 30일을 처방의약품신청자수수료법(PDUFA) 목표 조치일로 지정했다. FDA는 자문위원회 개최 계획이 없다고 전달했다. Cogent는 또한 KIT 엑손 9 원발성 돌연변이를 가진 1차 GIST 환자를 대상으로 병용요법을 평가하는 40명 규모의 확장 코호트를 시작했다.

베주클라스티닙 병용요법은 전반적으로 우수한 내약성을 보였으며, 수니티닙 단독요법의 알려진 안전성 프로필 대비 특이적인 위험요인은 관찰되지 않았다. 병용요법군과 수니티닙 단독군의 3등급 이상 이상반응으로는 고혈압(29.4% 대 27.4%), 호중구감소증(15.2% 대 15.4%), ALT/AST 상승(10.8% 대 1.4%), 빈혈(9.3% 대 4.8%), 설사(7.8% 대 7.2%)가 보고되었다. 간 관련 이상반응은 대부분 일시적이고 관리 가능했으며, 모든 3등급 ALT/AST 상승은 회복되었고 4등급 상승은 보고되지 않았다. 이상반응으로 인한 치료 중단은 병용요법군에서 7.4%, 수니티닙 단독군에서 3.8% 발생했다.

2026년 3월 31일 기준, 베주클라스티닙 병용요법을 투여받은 환자의 평균 치료 기간은 21.4개월로 추정되었다. 중앙 PFS2(다음 치료법으로 진행되거나 사망할 때까지의 시간)는 병용요법군에서 도달되지 않은 반면, 대조군은 21개월이었다(HR=0.57, 95% CI: 0.41-0.78). 이는 혜택의 지속성을 강화하는 결과다.

이 데이터를 바탕으로 Cogent는 2026년 하반기 GIST 및 전신 비만세포증 두 영역에서의 출시 가능성을 확보했다. 회사는 적격 미국 환자를 위한 확장된 접근 프로그램을 구축했다. 투자자들은 11월 30일 결정을 앞두고 PDUFA 일정과 자문위원회 관련 동향을 주시할 것이다.

본 문서는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.