Edgen Stock·Mar 25 2026, 12:25サレプタ・セラピューティクスは、2つの新規siRNA薬候補に関する有望な初期臨床データを発表し、困難な1年を経て投資家の信頼を回復させる可能性があります。3月25日に公開されたデータは、2つの希少神経筋疾患を標的とする薬剤が、肯定的なバイオマーカー効果と良好な忍容性を示し、同社に新たな潜在的な成長経路を提供することを示しました。
3月25日、サレプタ・セラピューティクス（NASDAQ:SRPT）は、2つの実験的siRNA薬に関する第1/2相研究から肯定的な初期結果を発表しました。これは、同社のパイプラインにとって潜在的な突破口となるものです。顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー1型（FSHD1）を標的とするSRP-1001と、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）を対象とするSRP-1003の試験は、いずれも用量依存的な筋肉への曝露と良好な忍容性を示しました。これらの発見は、同社が希少疾患向けsiRNAベースの遺伝子治療薬へと拡大する上での重要な初期検証となります。
この有望なパイプラインの更新は、過去12ヶ月間で株価が79%も急落したサレプタにとって極めて重要なタイミングで到来しました。この急激な下落は、主要なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬エレビディス（Elevidys）に関連する肝不全による患者死亡など、重大な挫折によって引き起こされました。これらの安全性問題は投資家のセンチメントを損ない、同社の2025年第4四半期の収益が前年比で33%減少し、4億4290万ドルになる一因となりました。SRP-1001およびSRP-1003の初期の成功は、商業ポートフォリオ内の課題を相殺するための潜在的な新しい成長経路を提供します。
ウォール街はサレプタの軌道について意見が分かれており、アナリストのコンセンサス評価は「ホールド」、平均目標株価は21.28ドルです。しかし、一部の企業は大幅な上昇の可能性を見ており、みずほ証券（Mizuho Securities）は31.00ドルの目標株価で「買い」評価を再確認し、オッペンハイマー（Oppenheimer）も37.00ドルの目標株価で「買い」評価を維持しています。投資家はまた、同社が他のDMD薬であるアモンディス45（Amondys 45）とビヨンディス53（Vyondys 53）の迅速承認を完全な伝統的承認に転換する取り組みにも注目しています。この動きは、同社の主要フランチャイズを強化する可能性がありますが、確認試験が主要評価項目を達成できなかった後、不確実性に直面しています。
