Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:27サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型遺伝子治療薬ELEVIDYSに関する重要な安全性研究の患者登録を開始しました。この治験は、肝臓損傷のリスクを軽減し、FDAに非歩行患者への使用に関する商業的制限を解除するよう説得することを目的としており、これにより薬剤の市場ポテンシャルが大幅に回復する可能性があります。
サレプタ・セラピューティクス（NASDAQ:SRPT）は2026年3月16日、ENDEAVOR研究のコホート8に対する患者のスクリーニングと登録を開始したと発表しました。この重要な治験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の非歩行患者における遺伝子治療薬ELEVIDYSの強化された免疫抑制安全性プロトコルを評価します。このコホートでは、米国で約25名の参加者を登録する予定です。
この研究の設計は、治療を妨げてきた安全性懸念に直接対処するものです。参加者はELEVIDYSの注入前14日間とその後12週間にわたり、免疫抑制剤シロリムスを投与されます。治験の主要評価項目は、急性肝障害（ALI）の発生率と、12週時点でのELEVIDYS-ジストロフィン発現の測定であり、規制当局の審査に向けた明確なデータパッケージを提供します。
この臨床的取り組みは、米国食品医薬品局（FDA）からの重大な規制上の後退への直接的な対応です。FDAは以前、ELEVIDYSの商業ラベルを制限し、治療後にこのグループの2名の患者が急性肝不全で死亡したことを受け、非歩行患者を除外しました。この措置は、より進行した疾患を持つ脆弱な患者集団を保護するために行われました。
この制限による商業的影響は即座かつ深刻でした。サレプタのELEVIDYSの売上は、2025年第3四半期に1億3150万ドルに落ち込み、第2四半期の2億8200万ドルから大幅な減少となりました。新しいシロリムス療法が肝臓リスクを軽減できることを証明することで、サレプタはFDAに非歩行患者集団への商業的投与を再開し、失われたこの収益源を回復するために必要なデータを提供する aims を目標としています。
アナリストは、この研究が治療薬の市場ポテンシャル全体を回復するための重要なステップであると見ています。William Blairのアナリストは、2025年11月のFDAによる研究設計承認を、より広範な適応への「実行可能な道筋」を提供する「建設的な一歩」と評価しました。治験が肯定的な結果を生み出せば、サレプタは適応変更を追求する態勢を整えることができ、アナリストは早ければ2027年にも承認の可能性を予測しています。
この見通しは、予備的な独立研究によって裏付けられています。ヴァンダービルト大学医療センターが、ELEVIDYS注入前に予防薬としてシロリムスを投与されたDMD患者6名を対象に行った遡及的解析では、急性肝不全を発症した患者はいなかったことが示されました。サンプルサイズは小さいものの、この結果はコホート8プロトコルの初期の概念実証を提供し、サレプタの戦略に対する投資家の信頼を高めます。
