Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57遺伝子治療業界は、商業的失敗と重大な安全性懸念の両方によって深刻な低迷に直面しています。バイオマリンが主力薬ロクタビアンを市場から撤退させる決定、そして患者死亡後のサレプタのリーダーシップ刷新は、規制当局の承認後でさえ高額な治療法の存続可能性の危機を浮き彫りにし、セクター全体に衝撃を与えています。
バイオマリンが2月24日、血友病A治療薬ロクタビアンを世界市場から撤退すると発表したことで、遺伝子治療分野の商業的実現可能性が問われています。この決定により、同社は約2億4000万ドルの棚卸資産評価損および減損損失を認識することになります。今回の撤退は、承認以来苦戦してきたこの治療薬の買い手を見つけようとする絶望的かつ失敗した試みの後に続くものです。ロクタビアンの2024年の世界売上高はわずか2600万ドルにとどまり、2025年には3600万ドルに増加したに過ぎず、これらの数字は運用コストを正当化するには程遠いものでした。
この注目すべき失敗は孤立した事件ではありません。昨年2月、ファイザーは2024年4月のFDA承認から1年も経たないうちに、350万ドルの血友病B遺伝子治療薬ベクヴェズを放棄しました。これは、商業治療を受けた患者が一人もいなかったためです。同様に、ロシュは、2023年に先駆的な治療薬ルクスツルナの売上が59%急落した後、2025年に遺伝子治療部門であるスパーク・セラピューティクスで「抜本的な再編」を開始しました。最も顕著な例は、かつて300億ドル以上のピーク時評価額を誇ったBluebird Bioです。承認された治療薬のポートフォリオが有意義な収益を上げられなかったため、2025年初めにわずか2900万ドルでプライベートエクイティ企業に買収されました。
業界の商業的苦境に加えて、安全性危機が深まっています。2月25日、サレプタは、10年近くCEOを務めたダグ・イングラム氏の辞任を発表しました。このリーダーシップ変更は、1回あたり320万ドルと価格設定されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬エレヴィディスにとって悲惨な1年となった後に起こりました。2025年に2人の患者が死亡した後、FDAは同薬に対しブラックボックス警告（最も厳しい安全性警告）を発し、その使用を制限しました。安全性事象の影響は投資家の信頼を打ち砕き、サレプタの株価は過去1年間で82%急落しました。
エレヴィディスを悩ませている安全性問題は、肝毒性や危険な免疫反応と関連付けられているAAVベースの遺伝子治療薬のより広範な課題の兆候です。この問題は業界全体に及んでいます。2026年1月、REGENXBIOの2つの主要な遺伝子治療薬の試験は、5歳の参加者が癌関連の重篤な有害事象を発症した後、FDAによって中止されました。これにより、同社の株価は1日で32%下落しました。データは、リスクがエスカレートしていることを示しており、遺伝子治療分野では2025年を通じて平均して3ヶ月に1人の患者死亡が発生しており、安全性が業界の将来にとって主要な障害となっています。
