主なポイント
- 米国FDAは、希少腎疾患である局所分節性糸球体硬化症（FSGS）の治療薬としてFILSPARI（スパルセンタン）を正式承認しました。
- この承認により、同薬の米国における対象市場は10万人以上の患者に拡大し、3万人以上のFSGS患者が新たに対象となります。
- 第3相試験において、FILSPARIはFSGS患者の蛋白尿を48%減少させ、対照薬のイルベサルタンの27%減少を上回る結果を示しました。
戻る
戻る
トラヴェーレ・セラピューティクス、Filspari承認で対象患者が10万人以上に拡大し株価急伸
トラヴェーレ・セラピューティクス（Travere Therapeutics Inc.、Nasdaq: TVTX）は、局所分節性糸球体硬化症（FSGS）治療薬「Filspari」について、米国食品医薬品局（FDA）から正式承認を取得しました。これにより、同薬の米国における総対象市場は10万人以上の患者に拡大します。
トラヴェーレ・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるエリック・デューベ博士は声明で、「今日は、この希少で深刻な疾患に対して初めてFDA承認薬を手にするFSGS患者の方々にとって、歴史的な節目となります」と述べました。
スパルセンタンとして知られるこの薬の承認対象は、ネフローゼ症候群を伴わない8歳以上のFSGSの成人および小児患者です。同社は、これにより対象患者が3万人以上増加すると推定しています。第3相DUPLEX試験において、これらの患者は108週目までに蛋白尿が統計的に有意な48%の減少を示したのに対し、対照薬であるイルベサルタンを服用した患者の減少率は27%でした。
火曜日のこのニュースを受けて、トラヴェーレ・セラピューティクスの株価は急伸しました。今回の決定により、FilspariはFSGSに対する最初で唯一のFDA承認薬となり、既存のIgA腎症（IgAN）への承認に加えて2つ目の適応症が追加されたことで、収益の可能性が大幅に高まりました。
DUPLEX試験の詳細
今回の承認は、FSGSにおけるこれまでで最大の介入研究である第3相DUPLEX試験の結果に基づいています。主要評価項目である蛋白尿の減少に加え、ネフローゼ症候群を伴わないFilspari投与群の患者では、腎機能の主要指標である推算糸球体濾過量（eGFR）においても有益性が示されました。ベースラインから108週目までのeGFRの平均変化量は、Filspari群で-11.3 mL/min/1.73 m2であったのに対し、イルベサルタン群では-12.4 mL/min/1.73 m2でした。
全米腎臓財団の会長であるカーク・キャンベル博士は、「数十年の間、治療の選択肢は限られており、患者に大きな負担を強いる長期的なステロイド投与などのオフラベル療法に頼ることが多かったのです」と語りました。「DUPLEX試験において、FILSPARIは迅速かつ持続的な蛋白尿の減少をもたらしました。基礎療法の最適化が極めて重要となる、活動性ネフローゼ症候群を伴わない患者にとって、FILSPARIは重要な新しい選択肢となります」
今回の承認により、希少腎疾患の基礎治療薬としてのFilspariの地位が強固なものとなりました。腎臓の瘢痕化を特徴とする進行性疾患であるFSGSへの適応拡大は、未充足の医療ニーズが高い患者層に新しい標的療法を提供します。同社は、医師が直ちに処方できるよう、同薬を速やかに供給する予定です。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。