サノフィ、小児ステージ3糖尿病治療薬TzieldでFDA承認を取得

FDAはサノフィのTzieldについて、新たにステージ3の1型糖尿病と診断された8〜17歳の小児を対象に迅速承認を付与した。これはこの患者群向けとして初の疾患修飾療法となる。

「我々は今や、ステージ3の1型糖尿病の自己免疫性および進行性の性質を標的とする新規治療法を手にした」と、Breakthrough T1Dの最高経営責任者であるアーロン・J・コワルスキー氏は声明で述べた。

6月12日に発表されたこの決定は、第III相PROTECT試験に基づいている。同試験では328人の小児および青年を2対1の割合でTzield群とプラセボ群に無作為割り付けし、患者は6カ月の間隔を空けて2回の12回点滴コースを受けた。Tzield群では、4時間の混合食負荷試験による測定で、平均C-ペプチドの曲線下面積の低下がプラセボ群と比較して0.13 pmol/mL遅延した。最も一般的な有害事象はリンパ球減少症、嘔吐、発疹、頭痛であり、サイトカイン放出症候群などの重篤な事象も報告されている。

今回の適応拡大により、症状が初めて現れるステージ3で診断された患者にもTzieldが使用可能となる。これは、従来対象となっていたステージ2の患者よりもはるかに大きな集団である。Breakthrough T1Dによると、米国では毎年約64,000人が1型糖尿病と診断されている。サノフィは2023年、29億ドルでのProvention Bio買収を通じて本剤を取得した。

Tzieldは2022年11月に、ステージ2の1型糖尿病患者におけるステージ3への進行を遅延させる目的で初めて承認された。FDAは2024年4月にその適応を1歳以上の小児に拡大していた。今回の迅速承認により、診断後の内因性インスリン産生を維持するという本剤の用途がさらに広がることとなる。

今回の承認は、FDA内部での本剤のリスク・ベネフィットプロファイルをめぐる意見の相違を経て実現した。STAT Newsによると、当時医薬品評価研究センター（CDER）の代理部長であったトレーシー・ベス・ホーグ氏は、Tzieldのベネフィットがこの集団におけるリスクを上回らないとして、適応拡大に反対したとされる。サノフィはホーグ氏関与の後、5月にTzieldをコミッショナー国家優先バウチャー（CNPV）プログラムから撤回するよう要請していた。ホーグ氏は同月下旬に解任され、後任としてCDER副部長のマイケル・デイビス氏が代理で就任している。

サノフィは現在患者登録中の第III相BETA-PRESERVE試験を通じて臨床的ベネフィットを確認するよう求められており、2028年に結果が判明する見込みである。同社は適応拡大による売上予測の更新については開示しなかった。

今回の適応拡大により、サノフィは大幅に拡大した対象患者集団にアクセスできることとなる。1型糖尿病の診断の大部分は、症状が現れるステージ3で行われている。投資家はBETA-PRESERVE確認試験の登録状況や、拡大適応に対する価格設定の更新に注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。