Sanofi、希少神経疾患薬リリプロブルトの第3相試験を中止

Sanofiは、慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）を適応とするリリプロブルトの後期開発段階の試験を中止した。中間解析で、同薬が十分な有効性を示す見込みが低いと判断されたためで、新CEOベレン・ガリホ氏にとって早期の挫折となる。

パリ本社の同社は水曜日、MOBILIZE第3相試験の対象は標準治療に抵抗性を示すCIDP患者であったと発表した。独立データモニタリング委員会は、試験が有効性目標を達成する可能性は低いと判断した。安全性に関する懸念は確認されていない。

リリプロブルト（SAR445088、BIVV020）は、IgG4ヒト化モノクローナル抗体であり、古典的補体経路における活性化C1sを阻害することで、CIDPにおける脱髄および軸索損傷を引き起こす炎症機構を遮断する。本薬はSanofiの免疫学ポートフォリオにおける重要なパイプライン資産と見なされていた。

CIDPは末梢神経系に影響を及ぼす稀な神経疾患であり、免疫系が神経細胞周囲のミエリン鞘を攻撃することで、進行性の筋力低下や感覚障害を引き起こす。患者の約30％は標準治療に反応せず、反応を示す患者のうち約70％は不完全な反応にとどまる。継続的な治療なしで寛解状態を維持できる患者は3分の1未満である。

Sanofiは、IVIg治療を受けるCIDP患者を対象としたVITALIZE第3相試験など、リリプロブルトに関する他の進行中の試験を継続するかどうかを評価すると述べた。同社は治験責任医師と協力し、MOBILIZE試験を段階的に終了し、患者ケアの移行を進める。

Sanofiは、今回の中止に伴う重要な財務コストは発生せず、2026年の業績ガイダンスを維持すると表明した。

今回の挫折は、ガリホ氏が2026年5月にCEOに就任してから1カ月後の出来事である。Sanofiは今週、免疫学パイプラインを別途前進させており、提携先であるKymera Therapeuticsは、化膿性汗腺炎を適応とする経口IRAK4分解薬KT-485（SAR447971）の第1相試験において、初めての患者投与が行われたと発表。これによりKymeraに対し2000万ドルのマイルストン支払いが発生した。

MOBILIZE試験の失敗により、Sanofiの免疫学パイプラインから後期開発段階の候補薬が一つ除外された。投資家は、VITALIZE試験に関する同社の決定、およびガリホ氏のリーダーシップの下での今後のパイプライン最新情報に注目するだろう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。