リズム・ファーマの肥満症薬が欧州で承認、患者1万人をターゲットに

Rhythm Pharmaceuticals Inc.（Nasdaq: RYTM）は、第3相試験データにおいてプラセボ調整後のBMI（体格指数）が19.8%低下したことを受け、肥満症治療薬IMCIVREEの欧州委員会による販売承認を取得しました。

Rhythm Pharmaceuticalsの会長兼社長兼最高経営責任者（CEO）であるデビッド・ミーカー氏は声明で、「今回のEC承認は、欧州で後天性HOと共に生きる人々にとって、初めての新しい治療選択肢を提供するための重要な一歩です」と述べました。

IMCIVREEの名称で販売されるセットメラノチド（setmelanotide）の承認は、極めて重要な第3相試験「TRANSCEND」の結果に裏付けられています。120名の患者を対象としたこの研究では、治療を受けた参加者の52週時点でのBMIの平均減少率は16.5%であったのに対し、プラセボ群では3.3%増加しました（p<0.0001）。同薬は2026年3月19日に米国でも同様の適応症で承認されています。

この決定により、IMCIVREEは、欧州で推定1万人が罹患している希少疾患である後天性視床下部性肥満（HO）に対して、米国と欧州の両方で承認された最初の治療法となります。Rhythmは、国ごとのアクセスの確保を条件として、2027年に欧州大陸での商業展開を計画しています。

後天性HOは、視床下部への損傷が制御不能な飢餓感と持続的な体重増加を引き起こす希少な神経内分泌疾患です。この症状は、脳腫瘍の成長や治療後に最も頻繁に発生します。MC4R（メラノコルチン4受容体）作動薬であるIMCIVREEは、エネルギーバランスと体重を調節する経路のシグナル伝達を回復するように設計されています。

TRANSCEND試験のデータは、すべての年齢層で一貫した有効性を示しました。プラセボ調整後のBMI減少率は、成人で19.2%、18歳未満の小児患者で20.2%でした。同社によると、試験で報告された最も一般的な副作用には、吐き気、嘔吐、下痢、注射部位反応、皮膚の色素沈着などが含まれます。

欧州での承認は、3月の米国での承認に続く、Rhythmにとって重要な規制上の節目となります。投資家は今後、2027年に予定されている発売に先立ち、主要な欧州市場における償還交渉や商業戦略に関する最新情報に注目することになります。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。