REGENXBIO、MPS II初の遺伝子治療薬でFDA支持を獲得

REGENXBIO Inc.は月曜日、米食品医薬品局（FDA）がハンター症候群に対する同社の実験的遺伝子治療薬の承認を再検討すると発表した。これは4カ月前の却下判断を覆すもので、この稀な脳疾患に対する初の1回限りの治療法への道筋を明確にするものとなる。

メリーランド州ロックビルに本拠を置く同社の声明によると、FDAは追加試験不要を確認し、CAMPSIITE試験の既存の長期データを迅速承認に向けて迅速審査するという。REGENXBIOは生物学的製剤承認申請（BLA）を2026年第3四半期に再提出する見通しである。

「今回のFDAとの合意は、MPS IIに影響を受ける患者とその家族にとって重要なマイルストーンです」と同社の広報担当者は述べた。「私たちは、このコミュニティに初の遺伝子治療薬を可能な限り迅速に提供することに全力を尽くしています」。

NAVSUNLI（クレミドソゲン ランパルボベック-sngl、RGX-121としても知られる）は、ムコ多糖症II型（MPS II）に対する1回限りの遺伝子治療薬である。MPS IIは主に男児に発症する超希少な神経変性疾患で、ハンター症候群とも呼ばれる。これはイズロン酸-2-スルファターゼ酵素の欠乏により引き起こされ、進行性の認知機能低下と臓器障害をもたらす。武田薬品工業の酵素補充療法エラプラセは存在するものの、血液脳関門を通過できないため、神経学的な病態には有効な治療法がなかった。CAMPSIITE試験では、機能的なIDS遺伝子を脳細胞に直接送達することにより、認知機能低下を阻止するNAVSUNLIの能力が評価された。

STAT Newsによると、FDAの今回の判断転換は、トランプ政権下で任命された上級幹部が辞任または解任された後、同庁による一連の明らかな方針転換の最新例である。先週には、UniQureが、同社のハンチントン病遺伝子治療薬について、FDAが以前は却下していた申請提出の承認を得たと発表している。この傾向は、稀な神経疾患に対する遺伝子治療薬をめぐる規制姿勢の変化を示唆しており、これらの治療薬は歴史的に承認への高いハードルに直面してきた。

REGENXBIOのパイプラインはさらに、第3相試験中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬RGX-202や、アッヴィと共同開発中の滲出型加齢黄斑変性治療薬ABBV-RGX-314を含む。滲出型AMDプログラムは、2026年第4四半期までに1億ドルのマイルストーン支払いを誘発する可能性があるとSeeking Alphaは報じている。アデノ随伴ウイルスベクターを用いて治療遺伝子を送達する同社のNAV AAVプラットフォームは、これら3つのプログラムすべてを支える基盤技術であり、同社のバリュエーションを牽引する中核技術である。

MarketWatchによると、REGENXBIOの株価はこのニュースを受けて上昇し、FDAの方針転換に関する初期の報道による値上がりをさらに拡大させた。株価は4カ月前の最初の却下後に下落しており、同社の遺伝子治療戦略とFDAの進化する規制枠組みを乗り切る能力に疑問が投げかけられていた。

投資家にとって、FDAとの合意は主要な規制上の懸念材料を取り除き、承認へのタイムラインを加速させるものである。承認されれば、NAVSUNLIは承認済みの遺伝子治療薬の代替品が存在しない市場に対応することになり、大きな商業的機会を意味する。REGENXBIOのバリュエーションは、パイプラインの二極リスクを反映した水準で取引されている。承認が成功すれば株価は大きく評価替えする可能性がある一方、2度目の却下は同社の遺伝子治療プラットフォームの存続可能性に疑問を投げかけることになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。