レジェンクスバイオの遺伝子治療、治験で93%の発現率を達成、競合に挑む

レジェンクスバイオ社（Regenxbio Inc.、RGNX）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向け遺伝子治療薬RGX-202が、主要な第III相試験において93%のマイクロジストロフィン発現を達成したと報告しました。安全性と有効性の向上を目指して設計されたこの治療薬は、サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics）の承認済み治療薬に対する潜在的な脅威となります。

レジェンクスバイオの最高医学責任者（CMO）であるスティーブ・パコラ博士は、「RGX-202は、マイクロジストロフィンの発現と機能改善との間に統計的に有意で強力な相関関係を示した、デュシェンヌ型向けに開発中の最初の遺伝子治療であり、この分野における画期的な差別化要因となります」と述べています。

AFFINITY DUCHENNE試験は、高い統計的有意性（p<0.0001）をもって主要評価項目を達成し、評価された30人の患者の93%が10%を超えるマイクロジストロフィン発現を達成しました。治療の耐容性は良好で、報告された2件の重篤な有害事象（亜急性心筋炎1例、無症候性肝損傷1例）は、適切に管理・解決され、後遺症はありませんでした。

この良好なデータによりプログラムのリスクが軽減され、レジェンクスバイオは2027年の上市を目指してFDAの加速承認を申請する道が開かれました。成功すれば、RGX-202は安全性への懸念に直面しているサレプタ社のエレビディス（Elevidys）の直接的な競合となり、レジェンクスバイオがデュシェンヌ治療市場で大きなシェアを獲得する可能性があります。

差別化されたアプローチ

RGX-202は、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療で、デュシェンヌ型の根本原因に対処するため、筋肉細胞に新型のマイクロジストロフィンタンパク質を届けるよう設計されています。サレプタ社の治療薬に含まれるマイクロジストロフィンとは異なり、レジェンクスバイオの構造は、筋肉機能の保護と維持に不可欠であることが証明されているC末端ドメインを含む唯一の治療薬であり、天然のジストロフィンをより忠実に模倣しています。同社は、この差別化された設計が、事前の免疫抑制レジメンや高純度製造と相まって、良好な安全性および有効性プロファイルに寄与していると考えています。

財務状況とパイプライン

治験データと並行して、レジェンクスバイオは2026年第1四半期の純損失が9,010万ドルであったと報告しました。収益は前年同期の8,900万ドルから640万ドルに減少しましたが、これは主に、同社の技術を用いて開発されノバルティスが販売している治療薬ゾルゲンスマ（Zolgensma）の米国特許が失効したためです。同社は四半期末時点で1億5,050万ドルの現金を保有しており、これにより2027年初頭までの運営資金を賄えると述べています。この資金繰りには、網膜疾患向け遺伝子治療薬sura-vecに関するパートナーのアッヴィ（AbbVie）からの、2026年第2四半期に予定されている1億ドルのマイルストーン支払いの可能性は含まれていません。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。