プラクシス・プレシジョン・メディシンズ、エルスナセルセンがFDA画期的治療薬指定を受け4%上昇

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ（Praxis Precision Medicines Inc.）の株価は4%上昇した。米食品医薬品局（FDA）が、SCN2A発達性およびてんかん性脳症（DEE）に伴う発作を適応症とするエルスナセルセン（elsunersen）に画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を付与したことが材料視された。

「本指定は、SCN2A-DEEにおける満たされない医療ニーズの緊急性と、当社の臨床データの強みの両方をFDAが認識したことを示している」と、プラクシスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるマルシオ・ソウザ氏は述べた。

本指定は、2歳から12歳の小児患者9人を対象とした無作為化偽薬対照第1/2相試験であるEMBRAVEパートA試験のデータに基づいている。エルスナセルセン投与により、月間発作回数はベースラインから偽薬調整後77%減少（p=0.015）し、71%の患者で50%超の減少、57%の患者で6カ月の治療期間中に少なくとも1回の28日間発作消失期間が認められた。有効性は最長1年間の非盲検延長試験でも維持された。治療を受けた全患者（偽薬群ではなし）で、睡眠、運動機能、筋緊張、注意力、神経精神運動発達の改善が認められた。本治療薬は忍容性が高く、薬剤に関連する重篤な有害事象や投与中止は認められなかった。

SCN2A遺伝子発現を低減するように設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるエルスナセルセンは、現在FDAから画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）、および希少小児疾患用医薬品指定（Rare Pediatric Disease Designation）を、欧州医薬品庁（EMA）からは希少疾病用医薬品指定とPRIME指定を取得している。主要評価を目的とするEMBRAVE3試験では、FDAと整合した合理化された単一群による承認取得経路のもと、約30人の患者を登録中である。

本治療薬は、SCN2A遺伝子の機能獲得型変異によって引き起こされる稀な遺伝性てんかんである、早期発症型SCN2A-DEEを対象としている。発作は通常乳児期に始まり、発達障害を伴う。現在、根本的な遺伝子原因に対処する承認済み治療薬は存在しない。本プログラムはイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals Inc.）およびログコン（RogCon Inc.）との協力のもと開発されている。

画期的治療薬指定により、エルスナセルセンの開発および審査期間が短縮される可能性があり、SCN2A機能獲得型てんかんに対する初の疾患修飾療法となる可能性がある。投資家は、次のカタリストとしてEMBRAVE3承認取得試験の登録進捗状況を注視することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。