プラス・セラピューティクス、脳腫瘍治療薬でFDAの希少疾病用医薬品指定を獲得

プラス・セラピューティクス（Plus Therapeutics Inc.）は、小児悪性神経膠腫の治療を目的とした同社の主要開発薬「REYOBIQ」について、米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定（オーファンドラッグ指定）を受けたことを水曜日に発表しました。

プラス・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるマーク・H・ヘドリック博士は、「FDAがREYOBIQに希少疾病用医薬品指定を付与したことは、当社および小児脳腫瘍コミュニティにとって重要なマイルストーンです」と述べています。「治療法の選択肢が限られている子供たちのために、この有望な療法の開発を進めることに全力で取り組んでいます」

この指定は、米国内の罹患者数が20万人未満の希少疾患の治療、予防、または診断を目的とした薬剤に付与されます。プラス・セラピューティクスが得られる特典には、承認後の7年間の市場独占権、適格な臨床試験に対する税額控除、およびFDAへの申請手数料の免除が含まれます。REYOBIQ（レニウムRe186オビスベメダ）は、中枢神経系がんを直接標的とする新規の放射線療法薬です。

希少疾病用医薬品指定は、REYOBIQの商業的可能性を高め、ナスダック上場企業（PSTV）である同社に対する投資家の信頼を高める可能性があります。患者にとっては、未充足の医療ニーズが高い壊滅的な小児がんに対する新しい治療選択肢の開発が加速することが期待されます。

この規制上のマイルストーンは、中枢神経系腫瘍学分野におけるプラス・セラピューティクスの地位を強化するものです。投資家は今後、同社がこの小児患者群を対象としたREYOBIQの中枢的臨床試験の開始時期を発表することを注視することになるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を意図するものではありません。