パッセージ・バイオ、遺伝子療法の有望な第2相試験データを受けて株価上昇

パッセージ・バイオ（Passage Bio）の遺伝子治療候補薬PBFT02は、前頭側頭型認知症（FTD）の自然経過と比較して脳萎縮を90%以上抑制しました。これは、現在承認された治療法がないこの神経変性疾患にとって重要な進展です。このニュースを受けて同社の株価は急騰しました。

パッセージ・バイオの最高医学責任者であるマーク・フォーマン医学博士は、「これらの結果はFTD患者にとって大きな前進であり、この壊滅的な疾患の経過を大きく変える可能性を秘めています。我々はこのデータに非常に勇気づけられており、規制当局と次のステップについて話し合うことを楽しみにしています」と述べました。

2026年4月20日に発表された第1/2相upliFT-D試験の最新の中間データによると、PBFT02の投与により、6ヶ月時点での脳容積は中央値で0.2%増加しました。これに対し、自然歴コホートでは2.3%の減少が予想されていました。さらに、神経変性の主要なバイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルは、治療を受けた患者で安定を維持しました。

この良好なデータは、パッセージ・バイオとその遺伝子治療プラットフォームにとって待望の後押しとなります。投資家にとっては、PBFT02の臨床パスの不確実性が軽減され、最終的な生物学的製剤承認申請（BLA）の可能性が高まります。同社は2028年までの資金繰りを確保しており、さらなる開発資金を賄うことができます。

競合状況

前頭側頭型認知症は、神経変性疾患研究において競争の激しい分野です。パッセージ・バイオの結果は有望ですが、アレクター（Alector、ALEC）やデナリ・セラピューティクス（Denali Therapeutics、DNLI）など、FTD治療薬を開発している他社との競争に直面しています。アレクターのレカネマブは、異なる経路を標的としていますが、後期治験段階にあります。FTD治療薬の市場は年間10億ドル以上と推定されています。

次のステップ

パッセージ・バイオは、2026年後半にFDA（米国食品医薬品局）とPBFT02の承認申請に向けた議論を行う予定です。また、今後開催される医学会議でupliFT-D試験のさらなるデータを発表する予定です。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。