Oculis株、第3相DME試験で視力目標未達により23％急落

Oculis Holding AG（NASDAQ: OCS）は、糖尿病黄斑浮腫（DME）を対象としたOCS-01の2つの第3相DIAMOND試験において、52週時点での最良矯正視力（BCVA）の改善という主要評価項目を達成できなかったと発表した。この結果を受け、金曜日の取引で株価は23％超下落した。

「両試験で認められた網膜厚の顕著かつ持続的な減少が、52週時点でのBCVA改善に結びつかなかったことは、当然ながら残念です」と、Oculisの最高経営責任者（CEO）であるRiad Sherif医学博士は同社のカンファレンスコールで述べた。

DIAMONDプログラムは、世界119施設から805人の患者を登録し、DIAMOND-1に404人、DIAMOND-2に401人が参加した。両試験とも治療群あたり約200人を無作為化した。主要評価項目は52週時点でのBCVA ETDRS文字スコアの変化、主要な副次評価項目は15文字以上の獲得率であったが、いずれも達成されなかった。52週間の試験（6週間の導入期と46週間の維持期を含む）のうち、薬剤投与期間を完了した患者は80％超であった。

OCS-01は両試験において、網膜腫脹の解剖学的指標である中心窩下層厚の急速かつ持続的な減少を示した。しかし、その効果は機能的な視力改善には結びつかなかった。Sherif氏は、対照群で認められた約5文字の改善は「DMEの他のいかなる試験における最良のプラセボ反応の2倍以上」であり、驚くべき結果であったと述べた。同氏は、プロトコルの実施状況をクロスチェックした結果、試験実施上の問題は認められず、コンプライアンスは高く、初期段階の試験と一致していたと述べている。

安全性プロファイルは従来の試験と一致しており、予期せぬ所見は認められなかった。OCS-01群では眼圧上昇と白内障の発生率が高かったが、Sherif氏はDMEにおける慢性ステロイド使用では予想されることだと述べた。

これらの結果に基づき、Oculisは現在、DMEを対象としたOCS-01の米国食品医薬品局（FDA）への申請を追求する予定はない。最高財務責任者（CFO）のSylvia Cheung氏は、OculisがOPTIREACH技術とOCS-01の開発候補を保有しており、本プログラムに関連するライセンス料の支払いはないと述べた。DIAMOND試験の定型的な施設閉鎖費用は第2四半期から第3四半期前半にかけて発生する見込みである。Sherif氏は、OCS-01は眼外科手術での申請準備が整っており、決定前に全般的な評価を実施すると述べた。

Oculisはリソースを後期パイプラインに振り向ける。具体的には、視神経症を対象としたPrivosegtorのPIONEERプログラムと、ドライアイ疾患を対象としたlicaminlimabのPREDICT-1試験である。PIONEER-1の試験デザインは、特別プロトコル評価（SPA）に基づきFDAと合意済みであり、70以上の米国内外の施設が様々な段階で活性化中である。Sherif氏は「近い将来」に初回患者の治療を開始する見込みだと述べた。licaminlimabについては、PREDICT-1試験で160人の患者登録を計画しており、施設の約70％が積極的なスクリーニング段階にある。Oculisは年内に最新情報を提供する予定である。

同社は2億7800万ドルの現金、現金同等物および短期投資を保有しており、2029年後半までの運転資金を確保している。今回の株価下落により、OCS株は試験結果発表以来の最低水準となり、投資家の同社の残存パイプラインに対する信頼が試されている。投資家は今後数ヶ月の間、PIONEER-1の患者登録とPREDICT-1のスクリーニング進捗に関する最新情報に注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。