メソブラスト、1万5000人の患者市場向けにDMD治療薬「リョンシル」の治験を開始

メソブラスト・リミテッド（Mesoblast Limited）は、米国食品医薬品局（FDA）から細胞治療薬「リョンシル（Ryoncil）」のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした登録治験を開始するための新薬治験開始届（IND）の承認を受けました。これにより、米国で1万5000人の小児患者という潜在的な新市場が開拓されることになります。

同社は声明で、「今回の新しい登録治験は、小児におけるリョンシル®の実証された安全性、DMD前臨床モデルにおける有効性の証拠、およびFDAが承認した製造プロセスに基づいています」と述べています。

間葉系間質細胞（MSC）療法であるリョンシルは、同種の治療薬として初めてFDAの承認を受けています。現在は、ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病（SR-aGvHD）を患う12歳未満の小児への使用が承認されています。同社は治験の被験者募集を支援するため、Parent Project Muscular Dystrophyと提携しています。

INDの承認はメソブラストにとって重要な一歩であり、潜在的に新たな収益源を確保し、投資家の信頼を高めるものです。他家細胞医薬に注力する企業にとって、承認済み製品の適応症を拡大することは、成長に向けた重要な戦略です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下を引き起こす希少で致命的な遺伝性疾患です。現在、完治させる治療法は見つかっていません。

間葉系間質細胞は、さまざまな細胞タイプに分化できる多能性細胞であり、炎症の軽減や組織修復の促進に有望であることが示されています。

同社は前臨床DMDモデルでの有効性の証拠を引用していますが、奏効率に関する具体的なデータは公開されていません。今回の登録治験は、この新しい適応症における明確な臨床的有用性を確立する上で極めて重要になります。

治験の進展に伴い、メソブラストの株価（ナスダック：MESO）は注視されることになるでしょう。DMD治験の成功は、患者に新たな治療の選択肢を提供するだけでなく、メソブラストのMSCプラットフォームが持つ幅広い可能性を証明することにもなります。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。