カリオファーム、ASCOで骨髓線維症の第3相試験データを最新演題（LBA）として発表へ

カリオファーム・セラピューティクスの骨髄線維症治療薬の第3相データが、2026年ASCO年次総会において最新演題（レイトブレイキング）の口頭発表として採択されました。

発表ではSENTRY試験の結果が公開される予定で、マウントサイナイ・アイカーン医科大学の医学教授であるジョン・マスカレンハス博士が登壇すると、同社は声明で発表しました。

第3相SENTRY試験では、JAK阻害剤による治療歴のない患者を対象に、週1回60mgのセリネキソルとルキソリチニブの併用療法を、プラセボとルキソリチニブの併用と比較評価しました。同試験の共同主要評価項目は、24週時点での脾臓容積の35%以上の縮小（SVR35）、および同期間における総症状スコアの平均変化量です。

最新演題（LBA）としての採択は、データが臨床的に重要である可能性を示唆しており、米国で約2万人の患者が罹患している同疾患の一次治療市場への参入を目指すカリオファームにとって、極めて重要な材料となる可能性があります。

骨髄線維症は、骨髄に線維化（瘢痕化）が生じ、脾腫、貧血、重度の症状を引き起こす希少な血液がんです。承認されている治療法はJAK阻害剤のみで、ルキソリチニブが確立された標準治療となっています。他の癌種で「エクスポビオ（XPOVIO）」として販売されている経口XPO1阻害剤であるカリオファームのセリネキソルは、この標準治療に加えることで治療成績の向上を目指しています。

ASCOの抄録および詳細なプレゼンテーションは、6月2日の午前に公開される予定です。このセッションでは、貧血を伴う骨髄線維症患者を対象としたDISC-0974の第2相RALLY-MF試験に関するディスク・メディシンの口頭発表など、同分野の他企業のデータも発表されるため、血液学分野の投資家にとって重要な焦点となります。

SENTRY試験で肯定的な結果が得られれば、カリオファームのパイプラインにとって大きな裏付けとなり、セリネキソルを一次治療における新たな標準治療の構成要素として位置づけることができます。投資家は、有効性と安全性の両方の詳細について、6月2日のフルデータ公開を注視することになるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を意図するものではありません。