J&JのIMAAVY、希少血液疾患でFDA優先審査に指定、審査期間を4ヶ月短縮

ジョンソン・エンド・ジョンソン（NYSE：JNJ）は月曜日、8,000人に1人が罹患する温熱自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の潜在的なファースト・イン・クラス治療薬であるIMAAVYの生物学的製剤承認事項一部変更承認申請に対し、米国食品医薬品局（FDA）が優先審査を指定したと発表しました。

「この指定は、wAIHAの重篤で生命を脅かす性質と、承認されれば患者に臨床的に意義のある結果をもたらすことで重要な未充足のニーズへの対応を支援できるIMAAVYの可能性の両方を強調するものです」と、ジョンソン・エンド・ジョンソンの自己抗体・リウマチ疾患領域リーダーであるレナード・L・ドラゴネ医学博士・哲学博士は述べています。

優先審査により、FDAの審査期間は標準の10ヶ月から約6ヶ月に短縮されます。これは、極めて重要な第2/3相ENERGY試験の肯定的な結果によって裏付けられました。同試験では、IMAAVYによる治療を受けたより多くの患者が、持続的なヘモグロビン反応（28日間で少なくとも10g/dLの濃度と定義）を達成し、プラセボと比較して倦怠感の改善を示したことが実証されました。

現在、体の免疫系が赤血球を破壊する希少で生命を脅かす疾患であるwAIHAに対して、FDAが承認した治療法はありません。現在の標準的な治療法は、未承認の副腎皮質ステロイドや広範囲の免疫抑制剤です。IMAAVYが承認されれば、年間10万人あたり推定1〜3人の新規診断症例に対し、標的療法を提供することになります。

IMAAVYの仕組み

IMAAVY（nipocalimab-aahu）は、新生児Fc受容体（FcRn）を阻害することで作用する免疫選択的治療薬です。この作用により、wAIHAにおいて赤血球の破壊を引き起こす病原性自己抗体を含む、循環中の免疫グロブリンG（IgG）抗体のレベルを低下させると同時に、他の主要な免疫機能を維持します。

規制上の経緯とその他の適応症

FDAは以前、2019年7月にwAIHAに対するIMAAVYのファストトラック指定を、2019年12月に希少疾病用医薬品の指定を行いました。この薬剤は、成人および青少年における全身型重症筋無力症の治療薬としてすでに承認されています。ジョンソン・エンド・ジョンソンはまた、他のさまざまな自己抗体および同種抗体による疾患についてもニポカリマブの研究を進めています。

優先審査により、ジョンソン・エンド・ジョンソンはwAIHAに対する最初の承認療法を発売する可能性のある迅速な軌道に乗ることになり、明確な未充足の医療ニーズに対応することになります。投資家は約6ヶ月後のFDAの最終決定に注目しており、これはすでに承認されている同薬に新たな市場を開く可能性があります。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。