FDAが脳出血治療薬GTx-104の承認を却下、グレース・セラピューティクス株が下落

グレース・セラピューティクス（Grace Therapeutics Inc.、Nasdaq: GRCE）は、脳出血治療薬GTx-104について米国食品医薬品局（FDA）から完全回答書（CRL）を受け取りました。同書では3つの不備事項が指摘され、同薬の市場投入への道が一時停止されました。

グレース・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）であるプラシャント・コーリ氏は声明で、「当社の新薬承認申請（NDA）を支える堅牢なデータパッケージに自信を持っており、FDAが特定したCMCの問題は再申請時に解決可能であると考えています」と述べました。

FDAの却下通知では、製品パッケージの浸出物データや受託製造業者における製造上の不備を含む、化学・製造・品質管理（CMC）に関連する未解決事項が強調されました。また、非臨床製品毒性リスク評価の必要性も挙げられましたが、追加の臨床データは要求されませんでした。

今回の決定は、年間約4万2500人の米国入院患者が罹患すると推定される動脈瘤性クモ膜下出血（aSAH）に対する、40年以上ぶりの新薬となる可能性があった治療薬にとって大きな後退となります。同社は今後の進め方を明確にするため、FDAにタイプA会議を要請する予定です。

この却下は、レプリミューン・グループやディスク・メディスンなどの企業の薬剤承認を最近拒否しているFDAの規制環境の厳格化の中で行われました。また、FDAは修正を施したCRLを公表することで透明性を高めていますが、最近の市民請願によると、この動きは潜在的な競争上の不利益や公衆の混乱を招くとして、製薬業界の一部から批判を浴びています。

臨床試験データは主要評価項目を達成

グレース・セラピューティクスの申請は、GTx-104と経口ニモジピンを比較したSTRIVE-ON試験によって裏付けられていました。この試験は主要評価項目を達成し、GTx-104投与群では経口剤と比較して臨床的に重要な低血圧エピソードが19%減少しました（28%対35%）。

またデータによると、GTx-104投与群の患者の54%が95%以上の相対投与強度を維持したのに対し、経口ニモジピン群ではわずか8%にとどまり、より安定した薬剤曝露が示唆されました。しかし、GTx-104群では8名、経口ニモジピン群では4名の死亡が確認されましたが、いずれも薬剤自体との関連性はないと判断されています。

GTx-104は、静脈内投与用に設計されたニモジピンの新しい注射製剤です。より安定した送達を提供し、意識不明や嚥下障害のあるaSAH患者における経口投与で一般的な問題を回避することを目指しています。

グレース・セラピューティクスへのCRL発行は、より厳格なFDAに直面している創薬企業にとって不透明な期間を長引かせることになります。投資家がGTx-104の承認タイムラインに対する期待値を再調整する中で、この却下により株価が大幅に下落するリスクが生じています。同社の次の材料は、予定されているFDAとのタイプA会議の結果となるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。