Galectin Therapeutics、ベラペクチンの第3相試験で2mg単回投与を検討

Galectin Therapeuticsは、MASH肝硬変を対象としたベラペクチンの第3相試験デザインについてFDAの合意を獲得し、承認治療薬が存在しない患者集団において完全承認への規制上の道筋を明確にした。

Galectin Therapeutics Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）と、MASH肝硬変および門脈圧亢進症の患者を対象としたベラペクチンの第3相プログラムで合意に達した。この患者集団は、生命を脅かす代償不全イベントのリスクが最も高い。

「試験デザイン、主要エンドポイント、規制枠組みに関する合意は重要な明確性をもたらすものであり、新たな確信を持ってプログラムを前進させることができる」と、Galectin Therapeuticsの最高経営責任者（CEO）ジョエル・ルイス氏は声明で述べた。

無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、炭水化物ベースのガレクチン-3阻害剤であるベラペクチンの2mg単回投与を評価し、複合肝臓アウトカムを主要エンドポイントとする。このエンドポイントには、5mmを超える大規模食道静脈瘤の予防が含まれており、これは門脈圧亢進症の進行を示す臨床的に意味のある指標である。FDAは、内視鏡評価におけるGalectin社提案の盲検化中央審査プロセスを承認した。この方法論は、同社がグローバル第2b/3相NAVIGATE試験で開発・検証したものである。同社は、第3相試験の規模はNAVIGATEと同等になる見込みとしている。

組織学的エンドポイントに基づく加速承認の対象となる初期段階のMASH患者集団とは異なり、肝硬変患者集団は従来型の承認経路を必要とする。FDAは、単一の適切かつ適切に管理された試験で販売承認を裏付ける可能性があることを確認し、Galectin社に広範な適応症への明確なルートを提供した。同社は、最終的な第3相プロトコルを2026年第3四半期に提出する予定であり、戦略的パートナーシップの機会を積極的に模索している。

ベラペクチンは、炎症、線維症、悪性疾患のプロセスを促進するタンパク質であるガレクチン-3を標的とする。MASH肝硬変において、この薬剤は、ほとんどの他の臨床試験から患者を除外する状態である非代償性肝疾患への進行を防ぐことを目的としている。同社によれば、FDAはType Cミーティングにおいて、この患者集団における満たされていない重大な医療ニーズを認識したという。

Galectin社の最高医療責任者（CMO）であるクルラム・ジャミル氏は、中央集権的内視鏡レビュー・プロセスを同庁が承認したことは、NAVIGATEで同社が先駆的に開発した方法論の科学的厳密性を裏付けるものだと述べた。食道静脈瘤の標準化された盲検化評価は、グローバル試験において信頼性の高いエンドポイント評価を確保する上で極めて重要であると述べている。

MASH肝硬変の競合環境は依然として手薄である。Madrigal Pharmaceuticals社のRezdiffra（resmetirom）は2024年に中等度から高度の線維症を伴う非肝硬変性MASHに対してFDA承認を取得したが、肝硬変および門脈圧亢進症の患者に対して特異的に承認された治療薬は存在しない。Galectin社のベラペクチンが成功すれば、そのギャップを埋めることになる。

Galectin社は設立以来営業損失を計上しており、現在のキャッシュ・ランウェイは開示していない。同社の主力開発プログラムはMASH肝硬変であり、進行した頭頸部がんを対象とする併用免疫療法の追加プログラムもある。これらのプログラムの前進は、適切なパートナーを見つけることに依存している。

NAVIGATE試験は、MASH肝硬変および門脈圧亢進症の患者を登録し、単回投与アプローチを裏付ける有効性データを提供した。同社によれば、2mg用量はこれまでの臨床試験で強い有効性を示しており、計画中の承認申請用試験の基礎を形成している。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。