Key Takeaways:
(P1) サイトキネティクス（Cytokinetics, Inc.、Nasdaq: CYTK）は、非閉塞性肥大型心筋症（nHCM）を対象としたアフィカムテンの主要な第3相試験が2つの主要評価項目を達成したと発表しましたが、このニュースを受けて同社の株価は3.1%下落しました。
(P2) 「非閉塞性HCMの患者さんには、この疾患に伴う根本的な心筋の過剰収縮を治療するために承認された療法がありません。ACACIA-HCMは、非閉塞性HCM患者の運動能力と症状の負担において統計学的に有意な改善を証明した初めての臨床試験であり、これにより状況が変わることを期待しています」と、サイトキネティクスの研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデントであるファディ・I・マリク医学博士・哲学博士は述べています。
(P3) ACACIA-HCM試験では、カンザスシティ心筋症質問票の臨床要約スコア（KCCQ-CSS）において、プラセボと比較して最小二乗平均差が3.0（p=0.021）となり、統計学的に有意な改善を示しました。これは、患者報告による症状の負担が軽減されたことを示しています。また、最大運動能（pVO2）に関するもう一つの主要評価項目も達成し、プラセボとの差は0.67 mL/kg/min（p=0.003）でした。NYHA心機能分類の改善やバイオマーカーNT-proBNPの減少を含む主要な副次評価項目も、高い統計学的有意性（p<0.001）をもって達成されました。
(P4) 今回の良好なデータにより、アフィカムテンは、根本原因を標的とした承認済み治療法が現在存在しないnHCMに対する、潜在的な「ファースト・イン・クラス」の治療薬として位置付けられました。しかし、安全性のデータにおいて、アフィカムテン投与群の10%で左室駆出率（LVEF）が50%未満に低下したことが示されたため（プラセボ群ではわずか1%）、市場の反応は限定的でした。
ACACIA-HCM試験は、516名の参加者を対象とした多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験でした。患者は最長72週間にわたり、アフィカムテンまたはプラセボの投与を受けました。同社は、試験中に新たな安全性のシグナルは特定されなかったと報告しています。しかし、アフィカムテン投与群の2名で、LVEFの50%未満への低下に関連する心不全の重篤な有害事象が発生し、また、投与群の3%でLVEFが40%未満に低下したために治療が中断されました。
アフィカムテンは、別の疾患である閉塞性肥大型心筋症（oHCM）向けに「MYQORZO®」の商品名で販売されており、心筋の過剰収縮を抑制するように設計された心筋ミオシン阻害薬です。
今回の結果は規制当局との協議に向けた明確な道筋を示すものであり、アフィカムテンの適応をより広範な患者層に拡大できる可能性があります。サイトキネティクスは、ACACIA-HCMの全結果を今後の学会で発表し、米国食品医薬品局（FDA）と協議する計画です。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。
